Estados Unidos aprueba un medicamento contra la ELA pese a las dudas sobre su eficacia

Los enfermos abogaban por su aprobación ante la falta de alternativas para la enfermedad

Los cofundadores de Amylyx, Joshua Cohen (a la izquierda) y Justin Klee, en la sede de la compañía en Cambridge (Massachusetts), en una imagen de 2018.
Los cofundadores de Amylyx, Joshua Cohen (a la izquierda) y Justin Klee, en la sede de la compañía en Cambridge (Massachusetts), en una imagen de 2018.AP

Estados Unidos ha aprobado la comercialización de Relyvrio, un medicamento para el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad incurable, según ha anunciado la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés). El regulador farmacéutico ha dado su visto bueno al medicamento a pesar de las dudas sobre su eficacia sin esperar al resultado de un ensayo clínico más amplio, dada la falta de alternativas. Los ensayos con Relyvrio han sido financiados en parte con los fondos obtenidos con el reto del ice bucket, que se convirtió en viral hace unos años.

La FDA afirma que la eficacia de Relyvrio (fenilbutirato sódico/taurursodiol) para el tratamiento de la ELA quedó demostrada en un estudio multicéntrico de 24 semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con grupos paralelos. En el ensayo, 137 pacientes adultos con ELA fueron aleatorizados para recibir el fármaco o placebo. Los pacientes tratados con Relyvrio experimentaron una tasa de deterioro más lenta en una evaluación clínica de su funcionalidad en comparación con los que recibieron placebo. Además, se observó una mayor supervivencia global en un análisis a largo plazo de los pacientes que recibieron inicialmente el compuesto frente a los que recibieron placebo.

La documentación publicada por la FDA, sin embargo, admite que se ha aplicado una flexibilidad regulatoria en este caso, pues reconoce que en los resultados hay “un grado de incertidumbre residual acerca de la evidencia de efectividad que excede” lo habitual para la aprobación de medicamentos. “Sin embargo, dada la naturaleza seria y amenazante para la vida de la ELA y la importante necesidad insatisfecha, este nivel de incertidumbre es aceptable en esta instancia y la consideración de estos resultados en el contexto de la flexibilidad regulatoria es apropiada”, añade.

Presión de los enfermos

La ELA es una enfermedad rara que ataca y mata las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios. Los músculos voluntarios producen movimientos como masticar, caminar, respirar y hablar. La ELA hace que los nervios pierdan la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que los músculos se debiliten y conduzcan a la parálisis. Se trata de una enfermedad progresiva que sigue empeorando con el tiempo. En la mayoría de los casos se produce la muerte por insuficiencia respiratoria, normalmente en un plazo de tres a cinco años desde la aparición de los primeros síntomas.

Ante la falta de alternativas, médicos y asociaciones de pacientes abogaron insistentemente por la aprobación del medicamento, desarrollado por Amylyx Pharmaceuticals, un laboratorio con sede en Cambridge (Massachsetts). Amylyx se comprometió a retirarlo del mercado si finalmente resultaba no ser eficaz. La compañía adoptó un compromiso similar con el regulador canadiense, que aprobó el medicamento en junio. La FDA concedió prioridad a la revisión y también le otorgó la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

Amylyx es una compañía fundada en 2013 por Josh Coen y Justin Kleem valorada en carca de 1.800 millones de dólares. Cuando eran estudiantes de la Universidad de Brown (en Providence, Rhode Island). Ambos concibieron la idea de combinar fenilbutirato sódico, un medicamento indicado en los trastornos del ciclo de la urea, con taurursodiol para proteger las neuronas del cerebro en enfermedades degenerativas como la ELA. Cohen y Kleen han supervisado el desarrollo del medicamento “desde su inicio como un concepto ideado en un dormitorio de estudiante a su estatus actual“, indica la empresa en su web.

“La aprobación de Relyvrio por parte de la FDA es un hito emocionante para la comunidad de la ELA y es un paso importante hacia la consecución de nuestra misión de acabar algún día con el sufrimiento causado por las enfermedades neurodegenerativas”, han declarado Cohen y Klee en un comunicado. “Queremos dar un sincero agradecimiento a la comunidad de la ELA en general, incluidos los profesionales sanitarios y los enfermos de ELA, por su orientación, su apoyo a nuestros programas clínicos y por compartir sus experiencias con nosotros. Sus historias nos han inspirado y han ayudado a nuestro equipo a entender mejor el reloj de la ELA, infundiendo en nosotros un profundo sentido de urgencia que nos seguirá impulsando. Esto es solo el principio y queda mucho por hacer”, han añadido.

La empresa no ha anunciado aún ni en Canadá ni en Estados Unidos el precio del medicamento, pero proclama su objetivo de que sea accesible a todos los que lo necesitan, facilitando opciones de asistencia financiera. Las acciones de Amylyx se disparaban en Bolsa ya este jueves en las operaciones fuera de mercado. La compañía ha convocado para este viernes una conferencia con analistas e inversores.

La FDA asegura que los beneficios superan el riesgo y que el “fármaco parece ser bien tolerado sin ninguna señal de seguridad significativa que sea motivo de preocupación”. Las reacciones adversas más frecuentes que provoca son diarrea, dolor abdominal, náuseas e infección de las vías respiratorias superiores, según el prospecto del medicamento. Relyvrio contiene taurursodiol, un ácido biliar, que puede provocar un empeoramiento de la diarrea en pacientes con trastornos que interfieren en la circulación de los ácidos biliares.

“Esta aprobación proporciona otra importante opción de tratamiento para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura”, ha señalado en un comunicado el doctor Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “La FDA mantiene su compromiso de facilitar el desarrollo de más tratamientos para la ELA”, ha añadido.

En Estados Unidos se diagnostican anualmente unas 5.000 personas con ELA y en la actualidad unos 20.000 estadounidenses padecen la enfermedad, según la FDA. Amylyx eleva la cifra a 29.000. En España hay entre 3.000 y 4.000 enfermos de ELA.

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Sobre la firma

Miguel Jiménez

Corresponsal jefe de EL PAÍS en Estados Unidos. Ha desarrollado su carrera en EL PAÍS, donde ha sido redactor jefe de Economía y Negocios, subdirector y director adjunto y en el diario económico Cinco Días, del que fue director.

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