El medicamento más caro del mundo: un nuevo fármaco para terapia génica contra la hemofilia

Un medicamento innovador y eficaz, pero a un precio estratosférico. La inversión de las compañías biotecnológicas en nuevas terapias génicas está permitiendo desarrollar fármacos para enfermedades que carecían de un tratamiento adecuado. Sin embargo, al repercutir en el precio los costes asumidos, convierten los nuevos compuestos en accesibles solo para unos pocos. El Hemgenix, una terapia génica contra la hemofilia recién aprobada por Estados Unidos, se acaba de convertir en el medicamento más caro de la historia: 3,5 millones de dólares (unos 3,3 millones de euros). Será comercializada por CSL Behring.

El nuevo compuesto desplaza como el fármaco más caro a Skysona, de Bluebird Bio, un medicamento para tratar la adrenoleucodistrofia, un tipo de afección génica que daña la membrana que aísla las células nerviosas del cerebro, y cuesta de tres millones de dólares. Zynteglo, otra terapia génica de Bluebird Bio, para el trastorno sanguíneo betatalasemia, fijó su precio en los 2,8 millones de dólares a principios de este año. Hasta este año, el medicamento más caro era Zolgensma, un fármaco desarrollado por la división de terapias génicas de Novartis y aprobado en 2019 para tratar la atrofia muscular espinal, un grupo de enfermedades musculares hereditarias que causan degeneración y debilidad muscular progresiva, con un coste de 2,1 millones de dólares.

Todos ellos tienen en común ser terapias génicas innovadoras enormemente costosas. CSL sostiene que, pese a su precio récord, su tratamiento puede acabar ahorrando dinero porque la hemofilia B es una enfermedad crónica cuya terapia convencional también es muy cara y se prolonga indefinidamente. El Hemgenix será fabricado en Lexington (Massachusetts), por uniQure NV, que vendió los derechos de comercialización a CSL Behring en 2020. El alto precio dificulta que los sistemas públicos de salud financien la terapia. En Estados Unidos solo estará al alcance de multimillonarios o personas con un seguro médico con una gran cobertura.

La agencia reguladora de los medicamentos de Estados Unidos (la FDA, por sus siglas en inglés) autorizó el pasado 22 de noviembre la comercialización de Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), un vector viral adenoasociado que, inyectado, introduce en el organismo el componente sanguíneo del que carecen las personas que sufren hemofilia. La FDA aprobó administrarlo para el tratamiento de adultos con hemofilia B (deficiencia congénita de factor IX, una proteína necesaria para producir coágulos sanguíneos que detengan las hemorragias) que utilizan actualmente terapia profiláctica con factor IX, o presentan hemorragias con riesgo vital o tienen episodios hemorrágicos espontáneos graves y repetidos.

Mayoría de hombres

La mayoría de los individuos que padecen hemofilia B y experimentan síntomas son hombres. Los síntomas pueden incluir hemorragias prolongadas o intensas tras una lesión, intervención quirúrgica o procedimiento dental. En casos graves, los episodios hemorrágicos también pueden producirse espontáneamente sin una causa clara y cuando son prolongados pueden provocar complicaciones como hemorragias en articulaciones, músculos u órganos internos, incluido el cerebro. La hemofilia B afecta a una de cada 40.000 personas, aproximadamente. Unas 16.000 personas en Estados Unidos y Europa la padecen, según uniQure. La hemofilia B representa alrededor del 15% de los pacientes con hemofilia.

Hemgenix es un producto de terapia génica que se administra una sola vez de forma intravenosa. Ahora, el tratamiento convencional suele consistir en administrar, también de forma intravenosa, productos de sustitución del factor de coagulación ausente o deficiente para mejorar la capacidad del organismo de detener las hemorragias y favorecer la cicatrización.

“CSL se compromete a ofrecer soluciones innovadoras y pioneras para abordar las necesidades médicas no cubiertas, y estamos orgullosos de presentar la próxima ola de medicamentos innovadores para las personas que viven con hemofilia B”, señaló a través de un comunicado Paul Perreault, consejero delegado de la biotecnológica CSL, con sede en King of Prussia (Pensilvania).

La seguridad y eficacia de Hemgenix se evaluaron en dos ensayos clínicos en hombres de 18 a 75 años de edad con hemofilia B grave o moderadamente grave. La eficacia se midió con la disminución de la tasa anualizada de hemorragias (TBA) de los hombres. En un estudio, que contó con 54 participantes, los sujetos presentaron aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necesidad de profilaxis rutinaria de sustitución del factor IX, y una reducción del 54% en el ABR en comparación con el valor base.

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden afectar negativamente a la calidad de vida de las personas”, declaró a través de un comunicado el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “La aprobación proporciona una nueva opción de tratamiento para los pacientes con hemofilia B y representa un progreso importante en el desarrollo de terapias innovadoras para aquellos que experimentan una alta carga de la enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.

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