EE UU da luz verde al primer experimento de terapia génica en seres humanos

La Administración norteamericana ha dado luz verde esta semana al primer experimento de ingeniería genética en seres humanos con fines terapéuticos. Consiste en intentar curar a los llamados niños burbuja alterando el ADN de sus células. La prueba, que ha sido estudiada por siete comités científicos de EE UU en los últimos tres años y cuya aprobación definitiva se espera para el mes próximo, abre el camino hacia una vía de curación largamente soñada por médicos y biólogos. También ha sido aprobado otro experimento de ingeniería genética en humanos para tratar el cáncer de piel.

"Tres años, tres meses, una semana y una hora han pasado desde que solicitamos la autorización para iniciar las pruebas de terapia génica en niños afectados de deficiencia de adenosina deaminasa (ADA)", ha declarado a este periódico el doctor French Anderson, del Instituto Nacional de la Salud de EE.UU., que realizará el experimento en Washington junto con sus colegas Steven Rosenberg y Michael Blaese.La prueba se realizará sobre diez niños afectados por esta rara enfermedad genética conocida como el mal de los niños burbuja. Estos niños nacen con un gen defectuoso que afecta a sus sistema inmunológico, por lo que están desprotegidos frente a las infecciones.

Los investigadores introducirán en sus células unos genes que corrijen este error, como primer paso hacia una curación definitiva que consistiría en cambiar el gen equivocado por uno correcto, pero esto tardará todavía de tres a cinco años en lograrse, según French Anderson. "La terapia que ahora vamos a iniciar no va a curar a los niños, es un tratamiento temporal que tendremos que repetir cada mes", ha puntualizado.

Curar otras enfermedades

"La misma técnica que vamos a ensayar ahora podría servir para tratar enfermedades como la hemofilia, la diabetes, el cáncer o el sida, pero se tardará todavía algunos años", ha afirmado el doctor Anderson. El científico se muestra partidario del control estricto de estas investigaciones: "Son técnicas muy poderosas que pudieran utilizarse mal en el futuro. El experimento que vamos a realizar ahora es totalmente seguro, lo hemos probado en animales y en estudios previos en humanos, pero hay que tener cautela".

El comité del Instituto Nacional de la Salud estadounidense que ha dado el visto bueno esta semana a los experimentos propuestos por Anderson, Rosenberg y Blaese, está integrado por científicos, juristas y expertos en cuestionés éticas. La decisión definitiva está en manos de los directores de ese instituto y de la Agencia de Alimentos y Medicamentos, pero se espera su autorización sin más demora puesto que así lo ha recomendado la comisión asesora. Si el visto bueno se da el próximo mes de septiembre, las pruebas empezarían en octubre.

El otro proyecto autorizado es una forma de quimioterapia para enfermos terminales de melanoma maligno, un tipo de cáncer de piel. Se trata de modificar el ADN celular para que el organismo produzca la sustancia anticancerígena en lugar de introducir un producto externo, por lo que sería mucho más eficaz.

La técnica consiste hacer una pequeña operación al paciente para extraer del tumor unas células que luchan contra el mismo produciendo el factor de necrosis tumoral (en inglés TNF) que inhibe la actividad cancerígena, pero que no son capaces por sí solas de aniquilar el tumor. Con métodos de ingeniería genética, los científicos introducirán en ellas un gen que potencia la producción de TNF y luego las volverán a inyectar en el paciente.

Células asesinas

El experimento es una continuación de sus investigaciones anteriores en tratamientos del cáncer. El doctor Rosenberg ha estado probando la efectividad de las células extraídas del tumor, multiplicadas en tubo de ensayo y reintroducidas en los pacientes de melanoma maligno. Hasta ahora no insertarba el gen que potencia la producción de TNF, únicamente las multiplicaba en tubo de ensayo e introducía en el enfermo muchísimas más de las que había extraído.

Para comprobar que estas células que él había multiplicado, llamadas asesinas, llegaban al tumor y para saber cuanto tiempo sobrevivían en el cuerpo del enfermo, necesitaba marcarlas de alguna manera. Anderson, Rosenberg y Blaese decidieron introducir un gen externo en ellas como marcador que las identificara. De este modo podían luego extraer un trozo de tumor del paciente y contabilizar las células que ellos habían introducido en el paciente.

En aquel entonces tuvieron que pedir permiso, como ahora, para hacer el experimento y se les concedió en 1988. "Fue probablemente el informe clínico más cuidadosamente revisado en la historia de la medicina", según palabras de Steven Rosenberg. Era la primera experiencia autorizada para introducir en personas células alteradas genéticamente.