“Ni imaginábamos lo que la edición de ADN nos permitiría hacer”

Lluís Montoliu, del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC, lleva casi dos años trabajando con la tecnología CRISPR que permite modificar el genoma de líneas germinales (espermatozoides, óvulos, embriones), lo que abre la puerta a reescribir el ADN humano, todo un salto conceptual en la historia de la genómica y la medicina. “Lo llevamos usando prácticamente desde que salió, en mayo de 2013, en experimentación animal”, comenta a este diario.

“Es revolucionario, entonces ni imaginábamos lo que nos permitiría hacer”, explica. Montoliu emplea este procedimiento en sus trabajos con ratones, tanto en cultivos celulares como en embriones, para editar el ADN y experimentar en enfermedades raras humanas, especialmente albinismo. “Antes esto mismo nos costaba muchísimo y era sensiblemente más caro, ahora es extraordinariamente más fácil”.

Es tan sencillo que el investigador equipara este procedimiento a la labor de edición ya que funciona de forma similar a un procesador de textos informático: “Puedes cambiar desde una letra [una base] hasta un párrafo [un gen]”. Esta simplicidad hace posible pensar ya en reescribir el código genético humano, pero de una forma mucho más radical que las terapias génicas empleadas hasta ahora. Por ejemplo, para corregir genes relacionados con enfermedades y cruzar una línea roja en el ámbito de la ciencia, ya que los cambios serían permanentes, afectarían a todo el genoma y se transmitirían a las siguientes generaciones. Pero también podría ser empleado para fines más prosaicos, como alterar el ADN para elegir el color de los ojos.

El procedimiento es similar a la labor de edición de un procesador de textos informático, puedes cambiar desde una letra [una base] hasta un párrafo [un gen]

Ante la sospecha de que ya se haya dado el salto en el uso de esta tecnología en células humanas, algunos científicos han pedido una moratoria en su uso –hay quien ha reclamado un veto total; otros sólo en aplicaciones clínicas humanas- hasta conocer el alcance real de la nueva técnica. O, en todo caso, abrir un debate sobre las implicaciones futuras. Y no solo desde el punto de vista ético, o legal –está prohibido alterar el ADN humano en líneas germinales—.

También a nivel técnico, en los aspectos relacionados con la seguridad. Hasta ahora, este procedimiento se ha mostrado mucho más preciso (además de ser más sencillo y más económico) que cualquiera de sus hermanos pequeños (la técnica de dedos de zinc, por ejemplo). Pero faltan datos más concluyentes sobre su seguridad. Hay ciertas dudas de que la técnica sea tan fiable como aparenta y existe el riesgo de que puedan modificarse segmentos de ADN no deseados, parecidos a su teórico destino.

“Es cierto que no tenemos la certeza absoluta de que la modificación que deseamos tenga lugar solo en la secuencia genética que el investigador desee”, admite Montoliu. Aunque este investigador explica que en sus experimentos siempre ha conseguido atacar las zonas que había previsto: “Nosotros nunca hemos visto modificaciones en lugares no deseados”. En todo caso, ante la duda, admite que antes de dar el salto a las aplicaciones terapéuticas, habría que validar el modelo y tener la certeza absoluta de que la modificación se producirá en la secuencia elegida o con un muy bajo nivel de errores.