Canadá se convierte en el primer país en aprobar un fármaco con células madre

Canadá se ha convertido en el primer país del mundo en aprobar un fármaco, Prochymal, que contiene como ingrediente activo células madre y que va dirigido a tratar la enfermedad injerto contra huésped (EICH) en niños -que ocurre en un trasplante de médula ósea o de células madre que involucra a un donante y a un receptor-, una complicación devastadora que mata a más del 80% de los menores que la padecen, según ha informado el Departamento de Salud Canadiense en un comunicado de prensa.

“Estamos orgullosos que nuestro país lleve la ventaja en la terapia celular y sobre todo que esta histórica decisión beneficie a niños que sin este fármaco tendrían poca esperanza”, ha dicho en el mismo comunicado Andrew Daly, profesor asociado clínico del Departamento de Medicina y Oncología de la Universidad de Calgary.

La enfermedad de EICH representaba hasta el momento una necesidad médica no cubierta. Esta patología es la principal causa de mortalidad relacionada con los trasplantes y consiste en que las células inmunes de la médula ósea trasplantada reconocen al receptor como extraño. Cuando esto sucede, las células atacan el cuerpo del receptor del trasplante. La EICH aguda generalmente sucede dentro de los primeros 3 meses después de la operación, mientras que la crónica por lo general empieza más tarde y puede durar toda una vida.

En su estadio agudo puede causar ampollas en la piel, hemorragias intestinales e insuficiencia hepática, en los casos más graves es extremadamente dolorosa y mortal en el 80% de los casos, según se explica en el comunicado. Hasta ahora el principal tratamiento se limitaba al uso de esteroides, con un tasa de éxito entre el 30% y el 50%.

La aprobación de dicho medicamento se hizo tras un consejo de profesionales independiente encargado de evaluar su eficacia y seguridad. Y finalmente ha sido aprobado para el tratamiento de la EICH aguda para niños que no responden al tratamiento con esteroides. Estudios clínicos demostraron una respuesta significativa tras 28 días en el 61%-64% de los pacientes. Además, los resultados mostraron una mejoría en cuanto a la supervivencia, siendo más pronunciada en los pacientes que se encontraban en los estadios más severos de la enfermedad.

Prochymal se convierte así en el primer medicamento que contiene como ingrediente células madre mesenquimales -también conocidas como células madre estromales o MSC, son células multipotentes primitivas con la capacidad de diferenciarse en diversos tipos de células-. Este medicamento es una fórmula intravenosa que se deriva de células de la médula ósea de donantes adultos sanos de edades comprendidas entre los 18 y los 30 años. Este fármaco está desarrollado por los laboratorios Osiris Therapeutics y las células seleccionadas de una médula ósea se mantienen en cultivo. La compañía afirma que “a partir de un donante se pueden conseguir unas 10.000 dosis”. Debido al uso de células madre adultas, esta acción no conlleva las preocupaciones éticas de las embrionarias, añade la agencia Reuters.

Las células madres ya se usan en medicina. Células madre de la médula ósea se utilizan sobre todo para combatir varios tipos de cáncer y enfermedades genéticas. “Sin embargo, los transplantes son procedimientos terapéuticos, no medicamentos vendidos por una farmacéutica”, señala el diario The New York Times.

“Hoy es un gran día para todos los involucrados en el desarrollo responsable de las terapias con células madre", ha explicado Randal C. Mills, presidente y consejero delegado de Osiris. Mills ha señalado además que la Agencia de Medicamentos norteamericana exige más datos para su aprobación en EE UU, por eso lo intentaron primero en Canadá.