Francia anuncia que ha logrado aplicar con éxito una terapia génica

El Instituto Nacional de Salud y la Investigación Médica (Inserm) de Francia anunció ayer que ha coronado con éxito un ensayo de terapia génica: los enfermos eran unos bebés con graves problemas hereditarios. Los resultados, no obstante, deben ser evaluados por otros expertos. Hasta ahora, se calcula que unas 400 pruebas anteriores practicadas en países occidentales no habían demostrado la eficacia de la nueva técnica de tratamiento (la terapia génica consiste en introducir en el organismo de un paciente un gen modificado para reemplazar al defectuoso que causa la enfermedad)."Los resultados están en curso de evaluación", señaló una portavoz del Inserm, que precisó que en unos días se harían públicas las conclusiones. "Los autores del ensayo", añadió la portavoz, "esperan que su trabajo, pendiente de publicación por una gran revista científica, sea aceptado". En este sentido, aunque ha sido facilitado el nombre de los médicos, Alain Fischer y Marina Cavazzana-Calvo, del hospital infantil Necker, de París, no se han dado detalles sobre la naturaleza exacta de los problemas hereditarios de los bebés. En cualquier caso, los pequeños, debido a su debilidad inmunológica, estaban obligados a vivir confinados en una burbuja totalmente esterilizada. Únicamente un trasplante de médula ósea hubiera podido mejorar su estado, pero resulta extremadamente difícil encontrar donantes compatibles con las dolencias de los niños.

"Primera demostración"

Entrevistado por el semanario británico Sunday Times -que lanzó la noticia-, Graham Davies, inmunólogo pediátrico en el hospital de Great Ormond Street, manifestó que se trata de "la primera demostración de que una terapia génica puede corregir una enfermedad".

Para ser eficaz, el gen modificado debe ser introducido con entera precisión y en el máximo de células dañadas. Por ello, una vez que se ha identificado el gen responsable de la dolencia que quiere tratarse, hay que hacerle situarse en el lugar exacto. Cuando el gen es modificado, se convierte en algo así como un medicamento y, según el tipo de enfermedad, podrá corregir un defecto genético, apoyar la baja producción de una proteína o dar la orden a las células cancerosas de suicidarse antes de invadir el organismo.

Técnicamente, el campo de aplicación de la terapia génica es muy amplio: no sólo las enfermedades genéticas, sino también las adquiridas, las neuromusculares, la muscoviscidosis , el sida, algunas cardiovasculares y los cánceres.

Pero, para estar seguros del grado de eficacia de esa terapia, los médicos deben no sólo acertar a colocar los genes en el lugar requerido, sino también mantenerlos activos y sin alteraciones que los dañen.