Muere un voluntario tras recibir un tratamiento genético experimental

La terapia genética no se ha apuntado todavía ningún éxito, pero es probable que ya cuente con su primera víctima. Jesse Gelsinger, un hombre de 18 años que padecía una enfermedad hereditaria y se había prestado voluntariamente a recibir un tratamiento genético experimental, murió el pasado día 17 tras ser inoculado con virus modificados por un equipo científico de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia (EE UU).

Los científicos tienen puestas grandes esperanzas en la terapia genética, es decir, en la posibilidad de corregir cualquier enfermedad hereditaria mediante la introducción en el paciente (generalmente mediante un virus modificado) de versiones correctas del gen erróneo que provoca la dolencia. Aunque la investigación en este campo es muy activa en Estados Unidos -varios miles de pacientes han participado en ensayos experimentales con estas técnicas-, todavía no se ha informado de ningún éxito sólido.De confirmarse que la muerte de Gelsinger se ha debido al tratamiento experimental, lo que parece bastante probable, las investigaciones en terapia genética sufrirán un fuerte revés que estimulará la oposición de los expertos más críticos con esas técnicas. Según éstos, los procedimientos experimentales necesitan madurar mucho más en los laboratorios de investigación básica antes de dar el salto a los ensayos clínicos con pacientes humanos.

La enfermedad de Gelsinger (llamada deficiencia de la ornitina transcarbamilasa) se debía a un error en un gen necesario para el metabolismo del amonio. Este defecto causa a menudo la muerte poco después del nacimiento, pero Gelsinger padecía una versión más leve de la enfermedad, y tenía la dolencia bastante controlada gracias a un tratamiento convencional con fármacos y una dieta especial. Pese a ello, se prestó al experimento por altruismo.

El ensayo, que ha sido suspendido, implicaba a otros 17 pacientes, y ninguno de ellos ha sufrido ningún daño. Sin embargo, las dosis de virus que recibió Gelsinger eran mayores que las de los demás. Los virus modificados fueron administrados directamente al hígado a través de los vasos sanguíneos que irrigan ese órgano. Al día siguiente, el hígado del paciente empezó a fallar rápidamente, y en los tres días siguientes le pasó lo mismo a otros órganos vitales. La muerte se produjo al cuarto día.

El director del Instituto de Terapia Genética Humana de la Universidad de Pensilvania, James Wilson, declaró anteayer: "Ha sido una tragedia inesperada. Espero que en el plazo de un mes habremos analizado el caso desde todos los ángulos, y entonces haremos públicas todas las conclusiones y veremos qué hemos aprendido de esto".