Osteoporosis: un caso práctico

La idea de patentar un gen humano para obtener un medicamento le parece a mucha gente una peligrosa fantasía. Si es peligrosa, el tiempo lo dirá. Pero ya se puede asegurar que no es una fantasía. Lo que sigue es un ejemplo real que los laboratorios SmithKline Beecham empezarán a ensayar sobre pacientes de osteoporosis.La osteoporosis se debe a la actividad excesiva de unas células, llamadas osteoclastos, que se ocupan de disolver el hueso controladamente para permitir su crecimiento.

Los científicos de Beecham se preguntaron qué genes eran responsables de esa actividad excesiva de los osteoclastos. Cada célula del cuerpo contiene todos los genes humanos, pero sólo algunos están activos. Sólo los genes activos fabrican unas moléculas llamadas ARN, una especie de mensajeros que envían al lugar de la célula donde se fabrican los componentes.

Los investigadores extrajeron todos los ARN de los osteoclastos, y miraron cuál de ellos era el más abundante: el que identificaba al gen más activo. Ese gen resultó contener las instrucciones para fabricar una proteína que destruye algunas sustancias de los huesos: bingo.

En ese momento, los científicos de Beecham patentaron el gen, junto con un procedimiento para utilizarlo en el desarrollo de nuevos medicamentos. Una vez conocida y aislada la proteína destructora de huesos, el equipo buscó y encontró pequeñas moléculas que la inactivaran. Según las pruebas en animales, se comportan como poderosos fármacos que alivian la osteoporosis.