Tres 'bebés burbuja'
Tres bebés burbuja son los últimos pacientes (a distancia) del equipo de Michael Blaese, pionero de la terapia génica. Los tres niños, que ahora tienen apenas un año, fueron diagnosticados antes de nacer de deficiencia de la enzima adenosinoadeaminasa (ADA). Eran los sujetos ideales para continuar la labor empezada con dos niñas burbuja en 1990 a las que se trató periódicamente con sus linfocitos T corregidos con un gen de producción de ADA introducido con retrovirus.La primera niña, explicó Blaese en Valencia, lleva ahora una vida normal e incluso tiene anginas y ganglios tras dos años sin tratamiento alguno, mientras que la segunda ha tenido más problemas (el trasplante de linfocitos CD4 le produjo un aumento de células CD8 que los científicos no se explican). Pero en ambas se ha reconstituido su sisteMa inmunológico sin efectos secundarios aparentes y los linfocitos corregidos tienen una permanencia no esperada, lo que significa que se dividen sin problemas hace pensar en que la terapia será definitiva.
En los bebés el tratamiento va un paso más allá. Se modificaron genéticamente células madre o recursoras de la sangre, tomadas del cordón umbilical. Un año después se ha detectado el vector en dos de los pacientes, aunque no se ha podido medir, por la poca edad de los niños, su producción de ADA.
"Dentro de un año dejaremos de dar a los niños la enzima pegADA [obtenida de animales], lo que ahora hacernos por motivos éticos; morirán las células no tratadas y podremos ver si el tratamiento es efectivo", explicó Blaese, quien no está desanimado por los largos plazos de estas terapias pioneras y la dificultad de encontrar pacientes cuando hay terapias sustitutivas, como el trasplante de médula ósea o la enzima pegADA (el medicamento del mundo) en este más caro caso.
