EE UU da la aprobación plena al Leqembi para tratar el alzhéimer y financiará su uso

La agencia regulatoria estadounidense de los medicamentos, la FDA, ha anunciado este jueves en un comunicado que concede la aprobación plena o tradicional al Leqembi (lecanemab-irmb), indicado para el tratamiento de pacientes adultos con la enfermedad de alzhéimer, después de que un ensayo confirmatorio haya verificado su beneficio clínico. En paralelo, las autoridades sanitarias han anunciado que el costoso medicamento se incluirá bajo la cobertura de Medicare, el sistema público, lo que allanará su acceso a millones de pacientes. La FDA ha obligado a incluir una advertencia sobre los riesgos del fármaco.

Leqembi es el primer anticuerpo dirigido contra la beta amiloide que pasa de la aprobación acelerada que logró hace unos meses a una aprobación tradicional para el tratamiento del alzhéimer. El fármaco actúa reduciendo las placas amiloides que se forman en el cerebro, una característica fisiopatológica definitoria de la enfermedad.

Leqembi fue aprobado en enero por la vía acelerada, que se usa con medicamentos para enfermedades graves en las que existe una necesidad médica no cubierta, basándose en datos clínicos que demuestren una probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico para los pacientes. Como requisito posterior, la FDA exigió que se llevara a cabo un ensayo clínico de confirmación, que ha permitido mostrar su eficacia para ralentizar ligeramente el avance del alzhéimer. El nuevo estudio, con 1.800 pacientes, mostró que el fármaco ralentizó el deterioro de la memoria y cognitivo en unos cinco meses en los que recibieron el tratamiento, en comparación con los que recibieron placebo.

La FDA, sin embargo, ha decidido incluir una advertencia destacada en la etiqueta del fármaco, indicando que en casos raros puede causar “eventos graves y potencialmente mortales” y que ha habido casos de hemorragia cerebral, “algunos de los cuales han sido mortales”.

Los efectos secundarios más frecuentes del Leqembi son la cefalea, reacciones relacionadas con la infusión y anomalías de la imagen relacionadas con el amiloide (ARIA), un efecto secundario conocido de la clase de anticuerpos dirigidos contra el amiloide. La ARIA suele presentarse como una hinchazón temporal en zonas del cerebro observadas en estudios de imagen que normalmente se resuelve con el tiempo y puede ir acompañada de pequeños puntos de hemorragia en o sobre la superficie del cerebro. Aunque la ARIA no suele ir asociada a ningún síntoma, estos pueden aparecer e incluir dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios en la visión y náuseas. En raras ocasiones, la ARIA también puede cursar con un edema cerebral grave y potencialmente mortal que puede asociarse a convulsiones y otros síntomas neurológicos graves. En pacientes tratados con este tipo de medicamentos pueden producirse hemorragias intracerebrales que pueden ser mortales.

La enfermedad de alzhéimer es un trastorno cerebral irreversible y progresivo que afecta a más de 6,5 millones de estadounidenses. La enfermedad destruye lentamente la memoria y la capacidad de pensar y, con el tiempo, la capacidad de realizar tareas sencillas. Aunque las causas específicas del Alzhéimer no se conocen del todo, se caracteriza por cambios en el cerebro -incluida la formación de placas beta amiloides y ovillos neurofibrilares o tau- que provocan la pérdida de neuronas y sus conexiones.

”La acción de hoy es la primera verificación de que un fármaco dirigido al proceso patológico subyacente de la enfermedad de alzhéimer ha mostrado beneficios clínicos en esta devastadora enfermedad”, declaró Teresa Buracchio, directora en funciones de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este estudio confirmatorio ha verificado que se trata de un tratamiento seguro y eficaz para los pacientes con enfermedad de Alzheimer”, añadió.

Financiación

Los responsables de Medicare, que atiende a unos 60 millones de pensionistas, avisaron el año pasado que no pagarían el uso rutinario de Leqembi hasta que recibiera la aprobación plena de la FDA, en parte por la preocupación por su coste. El precio de Leqembi es de unos 26.500 dólares por un año, con administración intravenosa cada dos semanas.

La jefa de Medicare, Chiquita Brooks-LaSure, ha dicho este jueves que el programa empezará a pagar por el medicamento ahora que cuenta con la plena aprobación de la FDA, aunque estableciendo requisitos adicionales, incluida la inscripción en un registro federal para realizar un seguimiento de la seguridad y eficacia del medicamento.

Medicare “cubrirá ampliamente este medicamento mientras sigue recopilando datos que nos ayuden a comprender cómo funciona”, ha dicho Brooks-LaSure.

Algunos pacientes de Medicare deberán afrontar el 20% del coste de Leqembi, aunque la cantidad variará en función de sus planes y otros detalles de la cobertura.

Los hospitales han advertido de que puede llevar tiempo empezar a administrar el medicamento. Antes de recetarlo, los médicos deben confirmar que el paciente tiene la placa cerebral a la que se dirige Leqembi. El personal de enfermería debe recibir formación para administrar el fármaco y los pacientes deben ser controlados mediante repetidos escáneres cerebrales para detectar inflamaciones o hemorragias, lo que implica costes adicionales para los hospitales, además del propio fármaco.