Más cerca de la eliminación de la enfermedad del sueño

La primera vez que tuve pacientes con la enfermedad del sueño fue en Uganda en 1989. Trabajaba para Médicos sin Fronteras (MSF) como médico en campos de refugiados que cruzaron la frontera desde el sur de Sudán, huyendo de la guerra. Tuvimos que trasladar a algunos pacientes afectados por esta terrible enfermedad parasitaria a otro proyecto de MSF al otro lado del Nilo, que no disponía de buenos medicamentos.

La tripanosomiasis africana humana (TAH) ―su nombre científico― se transmite por la picadura de moscas tsetsé infectadas, y cuando avanza provoca trastornos del sueño y síntomas neuropsiquiátricos como desinhibición, agresividad o psicosis. Casi siempre es fatal si no se trata.

La TAH arrasó regiones enteras del África subsahariana en la primera mitad del siglo XX. Es un ejemplo de enfermedad desatendida que afecta a comunidades demasiado pobres para ser de interés para la investigación farmacéutica con fines de lucro.

Para un médico, saber que puede matar a su paciente es el peor dilema

La transmisión se ve facilitada por guerras, conflictos y desplazamientos forzosos de poblaciones. En 1995, en Angola, durante la guerra civil, fuimos los primeros en entrar en la ciudad de N’dalatando, que acababa de ser liberada. Allí, la enfermedad del sueño había crecido sin trabas y nuestro equipo de MSF pudo tratar a miles de personas infectadas. Al principio, pudimos constatar que no había reservas del único fármaco que podría haber curado a los pacientes en estado avanzado, el melarsoprol, y hubo que movilizar la producción de manera urgente. Este derivado del arsénico se administra mediante inyección intravenosa y es tan tóxico que puede causar la muerte de uno de cada 20 pacientes.

Pienso en las historias de mis colegas africanos, aterrorizados por tener que recetar melarsoprol: sabían que sus pacientes morirían sin medicación, pero era imposible predecir cuáles reaccionarían al arsénico y morirían, no por la enfermedad, sino por el tratamiento. Se perdieron demasiados pacientes, algunos jóvenes y aparentemente sanos, cuyas muertes provocaron incomprensión e ira entre sus familias. Para un médico, saber que puede matar a su paciente es el peor dilema.

Fue este trauma en particular el que empujó a MSF, junto con institutos de investigación en países endémicos, a crear una organización de investigación sin ánimo de lucro, la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi), fundada en 2003 y a la que me uní en 2009. Durante sus 20 años, DNDi ha trabajado intensamente en la enfermedad del sueño, en colaboración con investigadores del África subsahariana y la Fundación Sanofi, en relación estrecha con la Organización Mundial de la Salud (OMS). Con éxito: hemos logrado desarrollar nuevos medicamentos eficaces, bien tolerados y accesibles para quienes los necesitan. En 2018, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una opinión favorable al fexinidazol para la forma más frecuente de la enfermedad, causada por el Tripanosoma brucei gambiense, presente en África Central y Occidental, que fue rápidamente registrado en la República Democrática del Congo y se utiliza para tratar la forma mayoritaria de la TAH.

El fexinidazol (comprimidos orales eficaces para todas las etapas de la enfermedad) se puede tomar en casa durante 10 días. Es seguro y eficaz y un cambio importante respecto al pasado.

Hace pocos días se dio un nuevo paso trascendental: la EMA dio su opinión favorable para extender la indicación del fexinidazol contra una forma más rara (alrededor del 7% de los casos) pero más virulenta de la enfermedad, causada por el Tripanosoma brucei rhodesiense, endémica en África Oriental. Por fin, disponemos de un medicamento seguro y eficaz contra las dos formas de la TAH, que marcará una fuerte reducción del uso del melarsoprol. El apoyo de la EMA también abre el camino a la distribución por la OMS de comprimidos donados por Sanofi.

La EMA tomó su decisión basándose en ensayos clínicos coordinados por DNDi y realizados en Malaui y Uganda por personal de salud nacional, con el apoyo de varias entidades europeas.

No sabemos el impacto que pueda tener el cambio climático con una posible extensión a zonas anteriormente libres de la enfermedad del sueño

Es necesario resaltar aquí el papel central de European & Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP), programa de la Unión Europea que financia estudios clínicos en África subsahariana. Apoyar nuestro ensayo clínico fue una decisión valiente e inteligente en la investigación clínica: la variante rhodesiense es una enfermedad desatendida y rara.

No sabemos el impacto que pueda tener el cambio climático con una posible extensión a zonas anteriormente libres de la enfermedad. El año pasado, Etiopía registró sus primeros cinco casos de rhodesiense desde los años setenta. Una sequía inusual acercó a seres humanos y ganado al hábitat de la mosca tsetsé. Tres personas murieron (una por efectos secundarios del tratamiento y otras dos antes del diagnóstico).

Este apoyo europeo ha permitido formar a médicos, personal sanitario y técnicos de laboratorio en Malaui y Uganda en investigación clínica, así como equipar y modernizar infraestructuras sanitarias en regiones remotas. Esta investigación allana el camino para el registro y la utilización de este nuevo fármaco en los países endémicos de África Oriental. Pero nuestro trabajo continúa. Estamos desarrollando una nueva molécula llamada acoziborol, que es eficaz y aún más sencilla de administrar en dosis única, y facilitará la posibilidad de eliminar la enfermedad casi totalmente.

Para los pacientes, el progreso terapéutico es inmenso. Hace casi 35 años que me enfrenté en Uganda por primera vez con esta terrible enfermedad, y ahora podemos soñar con un futuro cercano en el que todos los pacientes detectados sean curados rápidamente, sin complicaciones.

Este éxito puede replicarse con otras enfermedades desatendidas, como la leishmaniasis, enfermedad parasitaria endémica de amplia distribución; o la enfermedad de Chagas, que afecta crónicamente a unos seis millones de personas, mayoritariamente en América Latina. Hemos comprobado que es posible llevar los beneficios de la ciencia a quienes los necesitan, independientemente de sus ingresos o de dónde vivan.

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