Los fármacos perdidos en el camino

Los obstáculos hasta el éxito de un medicamento son múltiples. El primer paso radica en el diseño de la molécula terapéutica. En cáncer, tal desarrollo exige que el fármaco afecte sólo a las células tumorales sin dañar al resto; y además, que no sea tóxico; en el sida, se topa con el problema de la complejidad del sistema inmunológico humano y de la variabilidad del virus.El paso siguiente es la investigación en animales, el único modelo del que dispone por ahora la ciencia. El ideal, por su similitud con el hombre, es el chimpancé. Pero se trata de una especie protegida, cara de mantener y difícil de manejar. Apenas hay 200 chimpacés involucrados en trabajos básicos en todo el mundo. Por otra parte, los experimentos requieren colonias, no individuos, razón por la cual los animales de elección son los roedores.

En un artículo publicado esta semana en Time, Allen Oliff, director de investigación oncológica de la compañía Merck, asegura que no más de entre un 10% y un 20% de los productos probados en ratones tiene finalmente éxito en la clínica. Son muchas las causas. Como explica el investigador Carlos Martínez, las más importantes son la toxicidad, -«hay dosis terapéuticas útiles en animales pero no en humanos»- y la capacidad de la molécula para emigrar a los tejidos, «porque las composiciones proteica y lipídica de las células son diferentes en animales y hombres».

Incluso superada esta barrera, el fármaco en experimentación puede atascarse en sus tres fases de prueba clínica. La primera mide la toxicidad, y en el caso del cáncer se realiza con enfermos deshauciados que acepten. En la segunda se evalúa la eficacia mediante un estudio denominado doble ciego , ya que se compara el grupo de pacientes tratados con otro al que se suministró un placebo (sustancia sin efecto farmacológico) o un tratamiento convencional. Y en la tercera ya se hace una aplicación masiva para delimitar las indicaciones del nuevo medicamento.

El camino es largo, insiste Fernández Braña. «Cuando hablamos de una terapia con éxito estamos hablando de entre 10 y 12 años trabajando a tope y gastanto hasta 25.000 millones de pesetas en desarrollarla. ¡Que los pacientes no oigan a los falsos profetas. Ya lo dice el Evangelio!».