600 pacientes participan en casi 150 experimentos de terapia génica en el mundo

En estos momentos hay en el mundo entre 130 y 150 experimentos de terapia génica en marcha. Involucran a un total de 609 pacientes, la mitad con cáncer, patología en la que los expertos esperan obtener mayor éxito a corto plazo que con las enfermedades congénitas. En cualquier caso, el tratamiento del cáncer se perfila hoy como una terapia combinada, génica y fármacológica, derivada por primera vez del cono cimiento del funcionamiento celular.

El abismo temporal que aún persiste entre los espectaculares avances de la biología molecular y su aplicación clínica se puso ayer una vez más de manifiesto en el segundo encuentro sobre oncología, en Segovia, que dirige el investigador español Mariano Barbacid y organiza Bristol-Myers Squib. Ello no impide que los investigadores básicos y oncólogos se muestren extremadamente esperanzados por las posibilidades que ofrece desde hace muy poco tiempo el mejor conocimiento que han logrado de los mecanismos celulares que provocan el crecimiento maligno."La opinión pública se ve desde hace unos años expuesta a la excitación de los científicos sobre los avances en el cáncer; llevan años oyéndonos que hay avances y a la siguiente temporada les decimos que lo que parecía ser, no es", dijo Joan Massagué, investigador del Memorial Sloan-Kettering, de Nueva York. "Pero hay que distinguir lo que es un avance en terapia. La mayoría no han salido del conocimiento de cómo se produce el cáncer. Los fármacos que usamos han salido de ensayos que demuestran que son útiles, pero sin saber por qué" , matizó.

Ahora sí parecen saberlo. Ahora, "tras muchos esquemas de colores e ideas brillantes en reuniones como ésta, que no han podido llevarse a la práctica, ya empieza a haber fármacos salidos por primera vez del conocimiento de las bases moleculares del cáncer", aseguró Massagué en el encuentro científico, que termina hoy.

El tratamiento oncológico del futuro se vislumbra como una combinación de estos nuevos fármacos y la terapia génica,la gran esperanza de la biología molecular puesta en discusión hace poco por un grupo de expertos de EE UU, dados los pobres resultados obtenidos frente a lo esperado.

Los investigadores no cejan y ayer Jan Y. Drayer, vicepresidente de Somatix, un laboratorio especializado en terapia génica de California, expresó su confianza en obtener mejores resultados con el cáncer que con las enfermedades hereditarias.

Controlar el oncogén

El argumento es la teórica mayor facilidad para interceptar un crecimiento celular maligno controlando la actividad del oncogen o gen supresor de tumores que lo causa, que lograrla expresión, en todas las células, del gen que falta o es defectuoso en una enfermedad congénita. Al menos, mientras no se domine la intervención en las células precursoras, que producen las células de la sangre.Somatix está a punto de iniciar la fase III de un ensayo clínico de terapia génica consistente en una vacuna terapeútica contra el melanoma maligno, el carcinoma de células renales y algunos tumores cerebrales, en estado muy avanzado. Se trata de células tumorales del paciente que son modificadas genéticamente para que, una vez reintroducidas en el propio organismo, paralicen la proliferación celular maligna.

Ensayadas de momento con muy pocos pacientes, se ha conseguido una respuesta parcial en un enfermo de carcinoma renal, así como estabilizar la enfermedad en otros cuantos afectados por melanomas, según indicó Drayer.

La colaboración de terapia génica y farmacológica tiene su expresión en otro ensayo clínico a punto de iniciarse en Estados Unidos, que pretende actuar esta vez sobre células sanas. Como explicó Renzo Canetta, investigador de Bristol-Myers, el experimento trata de imitar el refuerzo inmunológico que actualmente se consigue con el autotrasplante de médula ósea para tratamientos intensivos del cáncer. Los investigadores introducen genes en las células de la médula que las hacen más resistentes a los tratamientos anticancerosos, por ejemplo con quimioterapia, lo que permitiría aplicar dosis más altas y más agresivas.

"Es una gran promesa", dijo Canetta de la terapia génica. "Pero, de ahí a decir que vamos a encontrar algo beneficioso para curar el cáncer, ¡ojo! queda mucho camino por recorrer", concluyó el investigador.