El ‘cortapega’ genético llega a los humanos

La revolucionaria técnica de edición genética conocida como CRISPR está a punto de ser aprobada para usarse en humanos por primera vez. El panel de los Institutos de Salud de EE UU (NIH) que supervisa todos los proyectos que pretenden modificar el ADN humano aprobó ayer un ensayo clínico que probará un tratamiento contra el cáncer basado en esta técnica.

El CRISPR es equiparable a un editor de textos que se aplica sobre el genoma y permite cortar y pegar varios genes a la vez. La tecnología que ha revolucionado la investigación biomédica y se piensa que ahora puede tener un importante potencial terapéutico.

El objetivo de este primer ensayo clínico será probar si CRISPR es seguro para usarse en humanos. Participarán 18 pacientes con mieloma, sarcoma y melanoma. Primero se extraerán linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos, de cada paciente. Después se usará CRISPR para modificar tres genes en cada linfocito. Esas modificaciones permitirán que estas células del sistema inmune sepan identificar y atacar selectivamente a las células del cáncer de forma más efectiva que tratamientos similares como la inmunoterapia.

Esta no es la primera vez que se prueba una nueva técnica de edición genética en humanos, pero sí es el estreno de CRISPR, considerado el sistema de copiapega genético por antonomasia por su facilidad de uso y su capacidad de modificar varios genes de una vez.

El objetivo de este primer ensayo clínico será probar si CRISPR es seguro para usarse en humanos. Participarán 18 pacientes

La técnica se usa ya en laboratorios de investigación básica de todo el mundo pero aún no están claros sus posibles efectos secundarios. Uno de los que se estudiarán en este primer ensayo es si las tijeras que usa CRISPR para modificar el genoma hacen cambios no deseados en el genoma, lo que podría causar serias reacciones inmunitarias en los pacientes. Tras la luz verde del NIH, el ensayo debe ser aprobado por la agencia del medicamento de EE UU, la FDA, y por paneles en los tres centros de investigación que lo llevarán a cabo: la Universidad de Pensilvania, el Centro de Cáncer MD Anderson de Houston y la Universidad de California en San Francisco.

El ensayo será financiado por el expresidente de Facebook Sean Parker a través de la fundación que ha creado para promover el desarrollo de inmunoterapia contra el cáncer, a la que ha dedicado 220 millones de euros. Este antiguo hacker y cofundador del programa Napster para compartir archivos de música cree que estas nuevas terapias basadas en modificar el propio sistema inmune del paciente son muy prometedoras y que posiblemente los linfocitos se pueden reprogramar como si fueran ordenadores.

Muchas de las mayores compañías farmacéuticas del mundo están desarrollando nuevos fármacos basados en la inmunoterapia. El principal problema de estos nuevos fármacos es que no funcionan en parte de los pacientes. El equipo responsable del nuevo ensayo piensa que CRISPR puede marcar la diferencia ya que permite añadir cambios adicionales en el genoma de los linfocitos que aumentan su efectividad antitumoral.