El genio de la génica

Desde los ochenta, cuando los científicos pulieron las herramientas para manejar el ADN como los editores manejan un texto, cientos de laboratorios han intentado utilizarlas para curar las enfermedades congénitas. La idea de la terapia génica no puede ser más simple -introducir en el paciente una copia correcta del gen mutante que causa su dolencia-, pero las ideas son baratas, como demuestran los miles de ensayos que han fallado en los 20 años que han pasado desde entonces. Faltaba poder aplicar tal idea.

La curación de dos pacientes de una grave enfermedad congénita de la sangre, recién anunciada por un equipo científico alemán, no sólo constituye una buena noticia en sí misma, sino también la largamente esperada prueba de principio de la terapia génica. El único precedente relevante -la curación de 13 niños burbuja en el Hospital Necker de París- no sirvió como pistoletazo de salida, porque el virus utilizado para meter el gen en las células de los niños causó una leucemia a dos de ellos, y porque esa enfermedad tenía unas características tan peculiares que hacían la experiencia prácticamente inaplicable a ningún caso más general.

Ambos problemas parecen haber quedado resueltos con el ensayo alemán. El método tiene ahora validez general para cualquiera de las 30 enfermedades "monogenéticas" de la sangre (las debidas a la mutación de un solo gen). Fuera de la sangre hay más de 3.000 de estas enfermedades humanas y los problemas que quedan por resolver para tratarlas son abrumadores. Muchas de las dolencias más comunes tienen también componentes genéticos, pero se trata de pequeñas contribuciones de muchos genes, y éste es un problema que queda por completo fuera del alcance de la tecnología actual. Pero el ensayo alemán ha mostrado que la terapia génica es posible, y que las barreras no son de concepto, sino simples dificultades técnicas. También ha mostrado que en el camino de la biomedicina suele haber más piedras que atajos.