Científicos norteamericanos consiguen trasplantar genes para curar enfermedades congénitas

Científicos norteamericanos han conseguido un nuevo avance en el camino hacia la terapia genética al implantar en monos genes humanos y lograr activarlos para la producción de una enzima, una técnica que una vez perfeccionada serviría para curar numerosas enfermedades hereditarias de los seres humanos. Sin embargo, los científicos que han llevado a cabo este experimento no han logrado mantener la activación del gen trasplantado indefinidamente, por lo que todavía persisten numerosos problemas antes de que este tipo de terapia sea aplicable a las personas que sufren enfermedades de origen genético.

Se trata de la primera vez que se efectúa este tipo de experimentos en una especie tan cercana genéticamente al hombre como los monos. Anteriormente se habían trasplantado genes humanos en otros animales, especialmente ratones, pero en la mayoría no se habían logrado activar. Los resultados de este y otros recientes experimentos han animado a los especialistas norteamericanos en este tipo de investigaciones a presentar una propuesta para realizar ensayos en humanos.El tema de la terapia genética humana es polémico porque implica la manipulación de genes humanos y la utilización de virus potencialmente causantes de cáncer como instrumentos para implantar los genes en los pacientes.

Varios cientos de enfermedades humanas están causados por la anormalidad o falta de alguno de los aproximadamente 100.000 genes presentes en cada célula humana. La distrofia muscular, la fibrosis quística y la talasemia son algunas de las más conocidas. Para la mayoría de estas enfermedades no existe cura, y muchas veces tampoco tratamiento. En teoría, cualquiera de ellas podría curarse mediante el trasplante en células del paciente de copias activadas del gen necesario, pero esto no se ha logrado hasta ahora.

Otros animales

En diversas investigaciones se ha experimentado la implantación de genes extraños en huevos fertilizados de ratas, ratones y otros animales, entre ellos cerdos, pero este procedimiento no se considera adecuado para humanos debido a los graves problemas éticos y prácticos que plantea.La línea de investigación más común en la actualidad es la que utiliza células de médula ósea para el implante de genes. Se toman células del paciente, se exponen a un virus tratado con ingeniería genética para quitarle capacidad de infección y capacitado para transportar el gen, y se vuelven a implantar en el paciente.

En los recientes experimentos con monos, un equipo encabezado por W. French Anderson y Richard O'Reilly, del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center de Nueva York, consiguió que el trasplante de genes funcionase en dos animales, en los que se activaron lo suficiente como para dirigir la fabricación de adenosin desaminasa, una enzima crucial para el sistema inmunitario.

Combatir la deficiencia de esta enzima es uno de los objetivos principales de la investigación en terapia genética. Los niños que nacen con esta deficiencia no disponen prácticamente de defensas y normalmente mueren en la infancia debido a alguna infección. En uno de los monos, la producción de la enzima persistió durante 127 días, quizá el ciclo vital de las células que recibieron el gen.

Para que la terapia fuera efectiva sería necesario que las células activadas fueran muchas más y se mantuviera indefinidamente la producción de la enzima. Anderson ha declarado que cree que el gen, que a menudo se mantiene inactivo cuando se implanta en ratones, se activó en los monos debido a que se encuentran mucho más cerca, genéticamente, de los humanos que los ratones.

Riesgo

La utilización de virus en la terapia genética supone un riesgo considerable. Los virus que se usan como vehículo de los genes se derivan de virus animales capaces potencialmente de causar cáncer, aunque son modificados de forma que se reducen a poco más que los genes a trasplantar y las instrucciones genéticas para activarlos. Sin embargo, el proceso de separación de los virus modificados de los no modificados no es perfecto.Para utilizar la técnica en seres humanos sería necesario conseguir eliminar de forma simultánea cada una de las partículas de los virus no modificados o probar que estos virus no infectaran a los pacientes y que, por tanto, su presencia no es peligrosa. Hasta ahora ha resultado difícil eliminar las partículas no modificadas de virus de las células de médula ósea alteradas genéticamente.