Terapia génica, 25 años después

La promesa de la terapia génica lleva circulando cerca de un cuarto de siglo, y lo mejor que se puede decir de esta época de investigación intensa es que sus resultados han sido muy modestos, y en ocasiones trágicos. En 1999, el adolescente norteamericano Jesse Gelsinger murió en un ensayo clínico de terapia génica. Un año después, un equipo de investigadores franceses trató a 11 niños con una grave inmunodeficiencia (SCID, los famosos niños burbuja), logrando un éxito parcial muy sonado, pero dos de los pacientes desarrollaron leucemia por culpa del virus (un retrovirus) utilizado para introducir el gen correcto en sus células. Y, pese a los grandes esfuerzos de los científicos, poco más se ha podido decir. Hasta ahora, porque, como puedes leer en Materia, Estados Unidos aprobará en septiembre la primera terapia génica de uso comercial. Será contra las leucemias que no responden a otro tratamiento, y esta vez la técnica, desarrollada por Novartis, viene avalada por unos buenos resultados en un ensayo clínico internacional.

Las claves del éxito son interesantes para el futuro. La primera es el virus utilizado como vector, que es una versión manipulada del VIH, el virus del sida. Al igual que los virus más utilizados hasta ahora, el VIH es un retrovirus (saca copias de su genoma y las integra en el genoma humano), pero de un género especial llamado lentivirus. Y, a diferencia de los retrovirus tradicionales, los lentivirus modificados se han revelado incapaces de causar leucemia, como ocurrió con los niños burbuja.

La única inyección que se le pone al paciente cuesta entre 250.000 y 500.000 euros

La segunda clave es que la leucemia es una enfermedad de los linfocitos, o células blancas de la sangre, que son la encarnación del sistema inmune. Esto evita tener que infectar un órgano sólido, como el hígado o el pulmón, con el virus que lleva el gen correcto, lo que resulta extremadamente dificultoso. En vez de eso, los linfocitos se extraen del paciente y se transportan a los laboratorios de Novartis, donde la infección con el virus se lleva a cabo con todas las garantías. Las células se seleccionan después y se le vuelven a inyectar al paciente. Dos tercios de ellos siguen libres del cáncer que padecían dos años después del tratamiento. Esto son números serios.

El principal escollo es ahora el económico. La única inyección que se le pone al paciente cuesta entre 250.000 y 500.000 euros, según estimaciones oficiosas. Y aquí hay que mencionar un hecho que puede resultar escandaloso. Si el paciente se cura, no vuelve a necesitar el medicamento. Esta es justo la pesadilla de cualquier departamento financiero de la Big Pharma, y se suele expresar con una boutade macabra: curar una enfermedad no es rentable.

Y éste, por desgracia, va a ser el gran problema con los grandes avances de la investigación farmacológica –no solo en terapia génica— que están ahora mismo esperando su turno en la tubería de producción de la industria. Son medicamentos cada vez más eficaces, pero también más caros. En España hemos vivido un prólogo de esta situación con los fármacos contra la hepatitis C, que algunas administraciones se han resistido con uñas y dientes a financiar pese a su probada eficacia contra esa grave enfermedad. Este tema económico va a ser el pan nuestro de cada día, y los gestores de la salud pública deberían estar ya haciendo un máster sobre la que se les viene encima. Son las luces y sombras del futuro.

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