Una 'niña burbuja' se convirtió ayer en EE UU en el primer paciente de terapia genética

Una niña de cuatro años, afectada por una rara enfermedad del sistema inmunológico, se convirtió ayer en la primera persona objeto de terapia genética en seres humanos. El experimento, realizado en un centro médico de Bethesda (Washington, EE UU) por French Anderson y Michael Biaese, de los Institutos Nacionales de Salud, consiste en introducir en la sangre de la niña unas células defectuosas extraídas previamente de ella misma, pero corregidas y multiplicadas en laboratorio por técnicas de ingeniería genética. Las autoridades sanitarias estadounidenses dieron ayer mismo el permiso definitivo para realizar el tratamiento, casi tres años y medio después de haber sido hecha la solicitud.

La paciente sufre deficiencia de adenosina deaminasa (ADA), una enfermedad genética muy poco corriente, debida a unos genes defectuosos en células de su sistema inmunitario. La enferma es uno de los denominados niños burbuja, conocidos así porque están obligados a vivir en habitáculos estériles, ya que carecen de defensas frente a las infecciones y no podrían resistir un ambiente contaminado.El experimento consiste en introducir en la sangre de la niña glóbulos blancos que previamente le habían extraido, habían modificado genéticamente en el laboratorio y habían multiplicado artificialmente, en una cantidad de 1.000 millones de células. Tras el tratamiento, estaba previsto que la niña permaneciera durante varias horas en la unidad de cuidados intensivos, para ser dada de alta al día siguiente si no surgen complicaciones.

No se trata de una solución definitiva al problema, que consistirá en cambiar el gen erróneo por el correcto, y que será posible, según los científicos, dentro de tres o cuatro años.

En el mismo equipo que Anderson y Blaese figura también Steven Rosenberg, pionero en la introducción de células modificadas genéticamente en seres humanos, como auxiliar en un tratamiento experimental contra el cáncer.

Tratamiento provisional

El tratamiento provisional ahora iniciado tiene que ser repetido cada mes en la paciente, pero mejora considerablemente los imperfectos métodos existentes para mantener con vida a estos niños. El más utilizado es un medicamento recientemente utilizado que contiene la enzima ADA obtenida de vacas.

Esta forma de terapia génica puede aplicarse en el futuro para tratar enfermedades como la hemofilia, la diabetes, el cáncer, el sida y dolencias cardíacas. "Si el experimento funciona, esta terapia puede convertirse en una nueva e importante revolución de la medicina", ha declarado Anderson, informa Efe.

Además de mejorar las condiciones de vida de la niña burbuja, el experimento tiene dos objetivos: evaluar la efectividad de insertar el gen sano en las células para corregir el sistema inmunitario de estos pacientes y saber cuánto tiempo sobreviven las células modificadas en el cuerpo humano y durante cuántos días el nuevo gen produce la enzima ADA.

El experimento ha sido cuidadosamente estudiado por las autoridades estadounidenses antes de autorizarlo. Diez niños serán tratados con esta técnica en los próximos años.

En una primera etapa, los niños tratados acudirán al centro clínico del los institutos nacionales de la Salud dos veces por mes. En la primera visita, se extraerá la sangre, y una o dos semanas más tarde se reinyectarán las células corregidas. El intervalo entre tratamientos puede alargarse a medida que se conozcan más datos sobre sus efectos. Se espera que en un futuro el tratamiento pueda realizarse en los hospitales cercanos al lugar de residencia de los pacientes. Mientras se realiza esta terapia, los niños seguirán recibiendo el tratamiento medicamentoso habitual.

En cuanto a los efectos secundarios de la terapia genética ahora iniciada, el hospital ha informado que no se esperan en esta primera fase, dado que el número de células introducidas es pequeño. Al aumentar la dosis pueden producirse ligeros efectos secundarios.