Minoryx Therapeutics: luchando contra las enfermedades raras

Un joven descubre que tiene adrenoleucodistrofia, que ocurre en una de cada 17.000 personas. Tendrá un lento decaer hasta quedar postrado en una silla de ruedas. Si tiene suerte, porque un 20% de los enfermos en su situación ven acortada su esperanza de vida por inflamaciones cerebrales. Y hay otra mala noticia: asumir que no existe tratamiento.

La tragedia de este paciente de una enfermedad rara no es anecdótica: 400 millones de personas sufren una dolencia así catalogada. Y para la mayoría ni existe tratamiento ni se está investigando en él.

La magnitud del problema, en lo íntimo y en lo colectivo, llevó a Marc Martinell, CEO y cofundador de Minoryx Therapeutics, a dar un cambio de rumbo a su vida. De trabajar en Oryzon Genomics [ver páginas anteriores], a forjar su propia aventura empresarial. “Lo decidí en 2009, por motivos personales, y pasé un año definiendo un plan de negocio. Es un campo muy complicado, pero también uno de creciente interés, porque las tecnologías y hallazgos en este campo pueden tener también una traslación a enfermedades más prevalentes [con mayor número de afectados]”.

Minoryx es una de las firmas españolas de biotecnología que ha cerrado una de las rondas de financiación más abultadas. 19,5 millones de euros para una línea de negocio doble. La que se centró en un prometedor fármaco para la adrenoleucodistrofia, MIN-102, ya en Fase III en sus ensayos con pacientes humanos; es decir, a las puertas de la comercialización. Y otra para impulsar una plataforma computacional que permite probar moléculas en 3D en una simulación que sirva para crear nuevos fármacos.

Lo extraordinario de Minoryx es que ambas líneas tuvieron tal éxito que obligó, hace unas semanas, a realizar una spin-off. Tanto EE UU como Europa le han concedido la denominación de medicamento huérfano al MIN-102, lo que significa comercializar en exclusiva este fármaco durante 10 años en Europa y 7 en EE UU. A la vez, seis empleados de Minoryx, entre ellos su cofundador y director científico Xavier Barril, se han incorporado a una nueva empresa, Gain Therapeutics. “Es un motivo de orgullo, no es normal ver a una empresa española que genera su propia spin-off. Pero lo necesitábamos: cuando tienes un fármaco en la fase decisiva para llegar al mercado, hay que enfocar las energías en él”.

El éxito para Minoryx está cerca, a unos 100 pacientes de distancia que demuestren que los beneficios para esta enfermedad son consistentes y pueden aliviar a miles de personas. El primer paciente en probar el MIN-102 lo hizo en el Hospital Vall D’Hebron (Barcelona). Ahora lo siguen 11 centros sanitarios de varios países europeos y EE UU. “No habrá una sola estrategia que funcione para todos, ni siquiera una tan prometedora como la terapia génica”, alerta Martinell. “Por eso todos debemos trabajar en múltiples direcciones para abordar las enfermedades”.