El dilema de la terapia más cara del mundo

Las batallas que se ganan contra el cáncer no son exactamente épicas. Frente a una píldora o una combinación de tratamientos que ofreciesen una curación total para la multitud de enfermedades que se engloban bajo el nombre de cáncer, desde hace tiempo se sabe que los avances suelen ser progresivos y se alcanzan en algunos tipos de tumor, por grupos de pacientes y con éxitos que, en muchos casos, son efímeros y requieren un nuevo tratamiento para seguir ganando tiempo.

Loretta Nastoupil, directora del Departamento de Linfoma y Mieloma del Centro para el Cáncer MD Anderson de la Universidad de Texas en Houston (EE UU), trabaja con un tipo de terapias que han logrado resultados espectaculares para algunos enfermos de algunos tipos de cáncer. Después de las quimioterapias, que supusieron hace medio siglo una primera fase de tratamientos poco específicos, y los anticuerpos monoclonales, que han permitido bloquear mutaciones concretas, las inmunoterapias, que ayudan al sistema inmune a repeler la progresión del cáncer, han dado esperanzas frente a algunos tumores donde no existían.

Alrededor del 40% de las personas tratadas con CAR-T sobreviven al menos tres años

Las CAR-T, con las que trabaja Nastoupil, que participó recientemente en Valencia en el Congreso Nacional de la Sociedad de Hematología y Hemoterapia, se encuentran entre los más sofisticados de estos tratamientos. La tecnología, que por el momento se emplea en tumores de la sangre como el linfoma o la leucemia, consiste en extraer glóbulos blancos del paciente (linfocitos T) para llevarlos a un laboratorio e introducirles una modificación que les permita reconocer su cáncer específico. Este tipo de tratamientos, como todos los experimentales, se ofrecen solo a personas que no han respondido a los medicamentos convencionales. Alrededor del 40% de estos pacientes que no tenían esperanza se curan con esta inmunoterapia. Nastoupil destaca que hasta la llegada de los CAR-T “no había visto nada tan transformador” porque ahora existe “una posibilidad de curación que antes no existía”.

Por ahora, en España este tratamiento está aprobado para dos tipos de tumores de la sangre poco frecuentes y se podría aplicar a unas 300 personas al año. Con un coste de unos 300.000 euros por un tratamiento que es único, supondría unos 60 millones de euros. Nastoupil reconoce que las CAR-T tienen dos caras. Por un lado, su precio hace que, si se amplía su aplicación, puedan ser un quebradero de cabeza para los responsables de administrar los fondos dedicados a sanidad. Sin embargo, “como médico, tengo una opción curativa a disposición de mis pacientes con la que no contaba”, dice, y es posible salvar a personas que estaban desahuciadas, algo difícil de valorar económicamente.

Pese al elevado porcentaje de efectividad, Nastoupil no considera que sea necesario pensar en aplicar las CAR-T en fases tempranas de tratamiento contra el linfoma. En el caso del que puede tratarse con esta inmunoterapia, “el 60% se curan con una combinación de quimio e inmunoterapia de primera línea”, apunta la investigadora. “Entre los pacientes que no se curan, dependiendo de cuándo recaigan, al 20% les va bien con terapia estándar”, que suele ser una combinación de quimioterapias y un trasplante de médula ósea.

El nuevo tratamiento ha venido a ayudar a los que no respondían a estos tratamientos, pero Nastoupil cree que se podría introducir en fases previas. “Ahora se ha aprobado para pacientes que han fallado en las líneas previas de tratamiento. Los pacientes suelen recibir unas tres líneas de tratamiento previas antes de recibir las CAR-T, pero sabemos que si se introdujese antes, justo después de dos líneas de tratamiento, podría ser una estrategia más efectiva”, comenta.

En España, por el momento, se podrían tratar alrededor de 300 personas al año

Por el momento, los tumores sólidos, como los que afectan al hígado o a los pulmones, son un objetivo más complicado para las CAR-T. “Tienes que ser más selectivo con la localización si no quieres dañar ningún tejido normal, porque una vez que les das un objetivo al que atacar son muy efectivas y eso estrecha mucho la aplicación”, afirma Nastoupil.

Por ahora, el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social español ha aprobado dos terapias de este tipo: Kymriah, de Novartis, y Yescarta, de Gilead, que organizó el simposio en el que participó Nastoupil en Valencia. En ambos casos, dados los costes de la terapia, se ha acordado que el Estado y las farmacéuticas compartan el riesgo del tratamiento, recibiendo el precio completo solo cuando se cumplen los objetivos de supervivencia. Para tratar de crear alternativas más asequibles, una institución como el Hospital Clinic de Barcelona ha desarrollado su propia versión de este tipo de tratamientos con un coste muy inferior, de unos 50.000 euros.

En un tratamiento tan novedoso como las CAR-T, aún quedan incógnitas por resolver. Por un lado, el tiempo de supervivencia alcanzado, que en el seguimiento de los primeros pacientes tratados ya ha superado los tres años. Por otro, el control de los efectos secundarios, que en algunos casos pueden ser serios, pero aceptables si se tiene en cuenta la alternativa. En cualquier caso, sobre costes o riesgos, Nastoupil concluye que “son preocupaciones que con terapias que curan merece la pena tener”.