La edición genómica afina su puntería
CRISPR y otras técnicas para modificar el material genético alcanzan un nivel de precisión que las acerca a la aplicación clínica
La palabra es CRISPR (pronúnciese crísper). Los últimos cinco años han convertido esas siglas cacofónicas en un emblema del inmenso potencial de la edición genómica para luchar contra enfermedades humanas que hasta ahora han resistido los mejores embates de la medicina. Pero CRISPR no es una invención definitiva, acabada y perfecta, sino más bien la espita que ha abierto una cascada de tecnologías, algunas directamente derivadas de ella y otras que solo están inspiradas en esa prueba de principio. CRISPR fue una invención de las bacterias de la Tierra primitiva, pero los virus y otros organismos han desarrollado una miríada de sistemas para alterar el material genético, y algunos de ellos también están revelando su utilidad para la biomedicina del futuro a corto plazo. Lee en Materia los importantes pasos que los científicos acaban de dar hacia ese objetivo.
La ciencia es una empresa colectiva e internacional, y una fuerza de progreso y racionalidad para la humanidad, pero eso no quiere decir que los científicos sean almas cándidas flotando en un limbo de razón pura. Los científicos son personas con sus ambiciones, sus ansias de prioridad y sus emociones de mamífero intactas. Así, dos buenos signos de la importancia que la comunidad científica otorga a CRISPR y demás tecnologías de edición genómica son la carrera por el Nobel y la guerra comercial de las patentes.
Los científicos son personas con sus ambiciones, sus ansias de prioridad y sus emociones de mamífero intactas
Y hay una tercera carrera por la prioridad en su aplicación clínica. Uno de los nuevos trabajos plantea la llamada “edición de base”, donde “base” es el nombre técnico de una letra del ADN (gatacca…), y supone una notable afinación de la puntería de la edición genómica. David Liu, de la Universidad de Harvard, fue el pionero de esta técnica, que publicó el año pasado. De inmediato, un laboratorio chino utilizó esta “edición de base” para corregir una mutación en embriones humanos clonados de un paciente. Los embriones no se implantaron en una mujer, pero es obvio que la pujante ciencia china está volcada en el asunto. Entretanto, los grupos de Harvard, el Instituto Broad, el MIT (Instituto Tecnológico de Massachusetts) y otros centros de élite están apresurándose a afianzar sus posiciones en el previsible mercado futuro. Un matiz en una tecnología puede ser científicamente espeso, pero suponer una fortuna si se impone por sus ventajas técnicas.
Las esperanzas puestas en CRISPR y sus derivados hace tan solo unos años no hacen más que confirmarse con cada nuevo trabajo. Es probable que algún día haya que escribir una historia de estos años vertiginosos.
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