Un ensayo español de terapia génica contra el cáncer demuestra que no es tóxico

Un equipo de la Clínica Universitaria de Navarra ha presentado los resultados de un ensayo de terapia génica gestado y realizado en España. Los hospitales españoles ya habían intervenido en otras pruebas, pero eran ensayos promovidos por multinacionales farmacéuticas. El ensayo actual, publicado en el Journal of Clinical Oncology (22, 8), ha utilizado un virus modificado para estimular el sistema inmune de los pacientes de cáncer digestivo, y mostrado que los enfermos toleran el tratamiento.

La terapia génica consiste en introducir un gen sano en una persona (mediante un virus, o vector) para compensar un gen defectuoso. El ensayo navarro es algo distinto. También se usa un virus como vector, pero el gen humano que lleva el virus fabrica una molécula estimuladora del sistema inmune, la interleuquina 12. Se inyecta el virus en el tumor, y las células de éste producen la interleuquina. La idea es que esta molécula atraiga a las células inmunitarias, y que éstas destruyan el tumor.

Han intervenido 21 pacientes con tumores digestivos avanzados: nueve de hígado, cinco de colon y siete de páncreas. El ensayo era de fase I (no pretende evaluar la eficacia del tratamiento, sino sólo su toxicidad), pero los médicos han analizado su evolución, y observado estabilización del tumor en el 29% de los pacientes y un caso de remisión parcial. "Los efectos son modestos", explica el autor principal, Bruno Sangro, "pero un indicio prometedor es que los pacientes en que las células del sistema inmune se infiltran en el hígado son los que muestran estabilización o remisión. Habría que ir a un ensayo de fase II para confirmarlo. Ahora sólo hemos demostrado que el tratamiento no es tóxico".

Los ensayos de toxicidad son de importancia capital en terapia génica. El único experimento de esa terapia que puede considerarse un éxito es la curación de 11 niños burbuja (un sistema inmune deficiente por un gen defectuoso) en el Hospital Necker de París, pero dos desarrollaron leucemia por culpa del virus utilizado como vector.