Avances en el tratamiento de la leucemia mieloide crónica

Terapéutica molecular

Diferentes investigadores están desarrollando ensayos clínicos con una nueva droga anticancerígena que inhibe una proteína tirosinquinasa con un papel importante en el desarrollo de la leucemia mieloide crónica (LMC). Esta neoplasia maligna de la sangre aparece por el cromosoma de Filadelfia, el primer marcador cromosómico conocido en el cáncer en humanos. Este cromosoma es fruto de una traslocación, adquirida, no congénita, entre los cromosomas 9 y 22, y afecta a todas las células de la sangre, excepto al subgrupo de glóbulos blancos o leucocitos. La traslocación produce la fusión de los genes Abl y Bcr, que estaban en cromosomas diferentes, y de ella resulta el oncogén Bcr-Abl, que desempeña un papel muy importante en el desarrollo de esta leucemia.En el número del 15 de septiembre de la revista Science aparece un artículo del científico John Kuriyan, del Instituto Médico Howard Hughes, en el que se da a conocer que el fármaco anticanceroso STI-571 inhibe la tirosinquinasa Abelson sobreactivada por el oncogén Bcr- Abl. Este fármaco sólo inhibe la proteína quinasa Abl; sin embargo, la importancia de esta molécula reside en que establece un patrón que servirá de referencia para el desarrollo de fármacos similares para otros tipos de cáncer.

José María Fernández Rañada, jefe de Hematología del hospital Universitario de La Princesa de Madrid, en cuyo servicio se va a emprender un ensayo clínico con la nueva droga, destaca que se trata de una terapéutica molecular, ya que actúa de forma específica sobre aquellas células que sobreexpresan la proteína quinasa Abl preservando las células sanas. "Este medicamento", explica, "abre una nueva vía de tratamiento, pero por el momento debemos acogerlo con cautela, puesto que se necesita más tiempo para comprobar su eficacia y seguridad. Los estudios desarrollados hasta ahora demuestran que es un fármaco poco tóxico. Sólo produce trastornos digestivos leves, como dispepsia. Muy raramente se ha observado fallo hepático en pacientes que también estaban siendo tratados con otras drogas hepatotóxicas, por lo que todavía no se sabe a qué medicamento atribuir la toxicidad".

También, según Fernández Rañada, se está comprobando que la droga aporta "remisiones hematológicas y citogenéticas en un número muy significativo de pacientes" de leucemia mieloide crónica, esto es, los parámetros hematológicos se normalizan y se reduce total o parcialmente la sobreexpresión del cromosoma de Filadelfia. El nuevo fármaco puede suponer un avance en el tratamiento de la leucemia para aquellos pacientes que no respondan al tratamiento actual, básicamente el trasplante alogénico de médula ósea y el interferón alfa recombinante.