Mejoras leves en los casos de fibrosis quística tratados en el Reino Unido

La primera tentativa británica de tratar la fibrosis quística por medio de una terapia génica ha logrado corregir dicha enfermedad hereditaria en un 20% de los casos. Médicos del hospital Royal Brompton (Londres) introdujeron copias de genes humanos sanos en la nariz de 15 enfermos para contrarrestar la presencia de los afectados. Aunque los efectos benéficos se prolongaron una semana, dicha técnica tardará por lo menos cinco años en estar perfeccionada.Durante la prueba, los pacientes inhalaron un nebulizador que contenía liposomas (glóbulos grasos). Los mismos habían sido provistos de una copia sana del gen causante de la fibrosis quística. La enfermedad daña las células que recubren los pulmones y vías respiratorias. Al impedir su normal funcionamiento, el organismo suele ser muy vulnerable a las infecciones. En Europa es el desorden genético más común observado en los niños.

Los médicos esperan que los liposomas se mezclen con las células y ello mueva a los genes a rectificar su funcionamiento. La vaporización fue efectuada en la nariz y la mejora se observó en el tejido interno que la recubre. La prueba sirvió de modelo para estudiar los efectos que una terapia génica similar tendría en los pulmones.

Según Duncan Geddes, responsable del equipo británico, "no existe aún un tratamiento inocuo para transferir genes a las células defectuosas. Ahora hemos podido comprobar que contamos con una fórmula válida, y sin efectos secundarios, para lograrlo en el futuro".

Otros estudios similares en EE UU emplean virus como los del catarro que han sido genéticamente modificados. La inflamación pulmonar que pueden originar, sin embargo, ha paralizado por lo menos una tentativa de terapia génica. El trabajo británico acaba de ser publicado en la revista Nature Medicine. Dos hospitales de Londres, un centro de investigación de Edimburgo y la Universidad de Pittsburgh (EE UU) han colaborado en la prueba.