Un 'niño burbuja' de cinco días se convierte en el paciente más joven de terapia genética

Un niño burbuja de cinco días de edad se ha convertido en el paciente más joven sometido a terapia genética del mundo y ha sido tratado con células exteriores a él, procedentes de la placenta de la madre. El bebé fue diagnosticado cuando todavía no había nacido, y sufre una forma de inmunodeficiencia severa combinada causada por la ausencia de un gen.

El gen no funcional en estos niños es el responsable de la producción de una enzima esencial para el sistema defensivo: la adenosina desaminasa (ADA). Los niños con esta deficiencia congénita deben ser mantenidos en completo aislamiento para no morir, o ser tratados mediante medicamentos o un trasplante de médula ósea, que no siempre funciona.Andrew Gobea, el niño tratado el sábado por los médicos del Children's Hospital de Los Ángeles, era candidato a la terapia genética porque una hermana suya que sufría la enfermedad murió hace tres años, tras fracasar un trasplante de médula ósea. Daniel Kohn, jefe del equipo, señaló que espera que tratamientos similares puedan hacerse pronto en enfermedades diagnosticadas antes del nacimiento, como un tipo de anemia y la hemofilia.

A Andrew, que pesa cuatro kilos, le inyectaron el pasado sábado células alteradas procedentes de la placenta que creen pueden salvarle la vida. Ahora debe permanecer entre tres y seis meses en una burbuja estéril hasta que se determine si la terapia ha sido efectiva. En todo caso tendrá que ser tratado periódicamente para mantener la producción de la enzima en niveles normales.

La víctima más famosa de esta enfermedad fue David, un niño que permaneció hasta su muerte -a los 12 años, en 1984- en completo aislamiento en un hospital de Tejas. Sólo 100 niños nacen al año en EE UU con esta enfermedad.

Nada más nacer, los médicos extrajeron sangre de la placenta, y de ella, células maestras, un tipo de células de las que descienden todas las demás. Estas células fueron infectadas con un virus, el que produce la leucemia en los ratones, en el que se había introducido el gen del ADA y factores de crecimiento para que se multipliquen más rápidamente. La mezcla fue introducida en el bebé en una operación que duró dos minutos. Está previsto que otro bebé sea operado hoy, mediante el mismo procedimiento, en un hospital de San Francisco.

Pioneros

Este procedimiento es el puesto a punto y perfeccionado por un equipo de los Institutos Nacionales de la Salud, dirigido por Michael Blaese, pionero en este tipo de terapia. El equipo de Blaese ha logrado mantener con vida, sin aislarlas, a dos niñas que ahora tienen cuatro y nueve años de edad, e incluso vacunarlas contra otras enfermedades.Este médico reconoció el pasado mes en París, con motivo del 40º aniversario del descubrimiento de la estructura del ADN, las dificultades que ha tenido para conseguir que la terapia sea efectiva y de larga duración, y señaló que, sólo se debe recurrir a ella cuando fallan los otros tratamientos.