Vía libre a un tratamiento genético de la fibrosis cística

Tres equipos de investigadores estadounidenses han obtenido esta semana el apoyo del presupuesto federal para desarrollar un tratamiento de la fibrosis cística a partir de la inserción de nuevos genes sanos en el debilitado tejido de las vías respiratorias. El método podría significar un importante avance en la curación de esta fibrosis, la dolencia mortal hereditaria más común. Los tres equipos han seguido un camino similar en el aprovechamiento de las potencialidades de la terapia con genes humanos contra la enfermedad, y las pruebas con personas podrían empezar el próximo año."Pienso que hemos subido el más importante escalón", dice el doctor Ronald G. Crystal, del Instituto del Corazón, Pulmón y Sangre de Bethesda (Maryland) y director de uno de los equipos. Las otras investigaciones están dirigidas por Michael WeIsh, de la Universidad de Iowa, y James Wilson, de la de Michigan."Ya es hora de curar esta enfermedad y creo que ahora somos capaces".

Pero otros investigadores advierten contra las excesivas expectativas de éxito. Incluso si la terapia demuestra ser prometedora en las iniciales pruebas clínicas, dicen, habrá que esperar, al menos seis años para que funcione realmente. "Estamos muy animados", señala Robert K. Dresing, presidente y director ejecutivo de la Fundación para la Fibrosis Cística. "Es aún un trabajo muy joven, y sólo el primer peldaño para una eficaz terapia".

La fibrosis cística afecta cada año a unos 30.000 estadounidenses. Muchos pacientes fallecen antes de cumplir 30 años. Se han experimentado medicamentos nuevos para debilitar la mucosidad y las infecciones pulmonares crónicas asociadas a la enfermedad, pero ninguno se ha revelado como auténticamente curativo.

Dresing cree que su método es bueno: "Mi propio hijo, que tuvo fibrosis cística, puede perfectamente someterse como voluntario a las primeras pruebas". El hijo de Dresing tiene 24 años. Ambos equipos planean experimentar con enfermos de más de 21 años en la primera fase de las pruebas.

En el tratamiento aprobado, los genes llevan a las células a crear una proteína que controle el flujo de moléculas de cloro. A los enfermos de fibrosis cística les faltan esas moléculas transportadoras básicas, lo que produce un peligroso desequilibrio de sal que acarrea un excesivo fortalecimiento de la mucosidad en los pulmones. La mucosidad sirve como caldo de cultivo de infecciones bacterianas crónicas y puede bloquear el tejido pulmonar y causar la muerte.

La esperanza de los investigadores es que los adenovirus actúen como transportadores y logren infectar al menos a un 10% de las células del tejido respiratorio, instalando bastantes- copias de genes de la fibrosis cística como para corregir el deficiente flujo de cloro.