Avances en la investigación sobre la fibrosis quística

Investigadores norteamericanos han conseguido manipular en laboratorio células de enfermos de fibrosis quística, una grave enfermedad hereditaria común en la raza blanca, hasta conseguir que sus funciones se acerquen a las de las células normales. Los resultados se han publicado esta semana en la revista Cell y unos similares se publicarán la próxima semana en la revista Nature. Los investigadores señalan que, a pesar del avance científico que suponen estos experimentos, el tratamiento de personas afectadas por fibrosis quística -una enfermedad actualmente incurable-, está todavía lejano.

El gen que se sospecha es el causante de la mayor parte de los casos de fibrosis quística no se identificó hasta hace un ano, y sobre él han trabajado investigadores de varias universidades y empresas norteamericanas. Las células de estos pacientes producen un moco anormalmente espeso que penetra en los pulmones y les hace muy vulnerables a las infecciones. Los investigadores han utilizados técnicas de ingeniería genética para insertar, por medio de virus, copias de genes normales en células procedentes del páncreas y pulmones de pacientes de fibrosis quística.

En laboratorio, los científicos observaron que las células tratadas recuperaban su habilidad para absorber y secretar sustancias tales como el cloro y agua y mantener así el equilibrio que se rompe en los casos de fibrosis quística.

El siguiente paso es encontrar un modelo animal para proseguir los experimentos. Después, los científicos esperan encontrar una vía para insertar los virus con los genes normales directamente en el paciente sin tener que extraerle las células y creen que una vía adecuada sería un aerosol que el enfermo utilizaría todos los días, pero se muestran muy prudentes sobre el tiempo que llevará alcanzar un tratamiento efectivo y seguro.