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La terapia génica contra la leucemia llega al Clínic

El proyecto solidario de Ari, una joven con leucemia linfoblástica aguda, consigue fondos para que el hospital atienda a 10 pacientes con un tratamiento experimental

Ari (dcha.) en la presentación de la campaña en febrero de 2016
Ari (dcha.) en la presentación de la campaña en febrero de 2016

Ari lo logró. No está aquí para verlo, pero su sueño se ha hecho realidad: el tratamiento CAR-T, una terapia génica experimental para tratar algunos tumores hematológicos, ha llegado al hospital Clínic de Barcelona. La joven, afectada por una leucemia linfoblástica aguda y fallecida en septiembre de 2016, fue la artífice de un proyecto solidario que, alrededor de su nombre —ARI, Assistència Recerca Intensiva—, ha logrado recaudar más de un millón de euros para llevar al Clínic este tratamiento experimental. Ya se benefician 10 pacientes.

Los CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T) son unas células del sistema inmune (linfocitos T) que son reprogramadas genéticamente para atacar solo las células tumorales. El proyecto CAR-T consiste en extraer esos linfocitos T del paciente, modificarlos en el laboratorio —les agregan un virus con tres tipos de genes diseñados para reconocer y atacar las células cancerosas— y trasfundirlos de nuevo al organismo del paciente para que maten las células malignas sin dañar las sanas. Los expertos sostienen que este tratamiento es capaz de eliminar, hasta en un 85% de los casos, la leucemia linfoblástica aguda resistente a terapias convencionales.

Cuando presentó el proyecto solidario en febrero de 2016, Ari Benedé sonreía emocionada. Estaba entusiasmada por conseguir fondos para llevar el CAR-T al Clínic y mejorar la atención domiciliaria de pacientes como ella. “Todo esto surge de la fuerza de Ari”, decía entonces su madre, Angela Jover. La joven, de 18 años, falleció pocos meses después por las complicaciones de un trasplante de médula ósea, pero a través de conciertos, carreras o cenas solidarias, “la fuerza de Ari” ha logrado recaudar 1,1 millones de euros.

Hasta ahora, el CAR-T solo se comercializa en Estados Unidos y a un coste elevadísimo (hasta 470.000 dólares). En Europa todavía no está en el mercado pero el montante recaudado por el proyecto Ari ha permitido al Clínic probar su propio CAR-T [es el mismo mecanismo pero utilizando un anticuerpo distinto a los comercializados] en un ensayo clínico con 10 pacientes. “Con nuestro CAR-T podemos tratar cualquier enfermedad cuyas células malignas expresen la molécula CD19. En nuestro ensayo incluimos ocho adultos y dos niños con linfomas no hodgkin o leucemias linfoides agudas o crónicas”, explica el doctor Julio Delgado, hematólogo del Clínic. Los únicos requisitos que se han tenido en cuenta son que fuesen pacientes con alguna de estas dolencias y sin alternativas terapéuticas.

El CAR-T no era para Ari

Ari falleció antes de ver cumplido su sueño, pero el CAR-T, a priori, tampoco habría sido la solución para su caso. "Si ahora viviera Ari, habríamos hecho lo mismo: un trasplante alogénico de médula ósea. Estaba en reemisión de la enfermedad y lo indicado era el trasplante", sostiene Urbano-Ispizua. 

En su caso, la joven falleció por complicaciones derivadas del trasplante, no por la propia leucemia. "Tuvo una complicación infrecuente al cabo del año del trasplante", apunta el médico, y por eso falleció. "Si hubiera recaído de la enfermedad, entonces el CAR-T sí que estaba indicado para ella", agrega.

En cualquier caso, el legado de Ari ha servido, además de para impulsar esta terapia génica, para mejorar la asistencia de los pacientes atendidos en la unidad de hematología del Clínic y reforzar los servicios de atención domiciliaria.

El ensayo comenzó hace cuatro meses y la cosa pinta bien, aunque es temprano, apositllan los médicos, para sacar conclusiones. “Nuestro CAR-T se está comportando como lo publicado por otros grupos americanos. Consigue eliminar la enfermedad. Es eficaz y seguro”, sostiene el doctor Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de enfermedades hemato-oncológicas. Sin embargo, agrega, este CAR-T todavía no está preparado para “hacer un uso libre de él” y apuesta por incluir otros 20 pacientes para “afinar” más la eficacia y la seguridad a largo plazo.

Los médicos del Clínic matizan que el CAR-T no cura la leucemia, sino que "la limpia temporalmente o para siempre". De hecho, sostienen que se trata de "un medicamento vivo” porque estos linfocitos T reprogramados perduran en el tiempo. No saben cuánto, pero tienen memoria. “Hay casos tratados en 2010 ahora libres de la enfermedad y aún se les detecta el CAR-T”, apunta el inmunólogo Manel Juan. "La supervivencia libre de enfermedad a los dos años es del 50% y esto son muy buenas noticias porque en una leucemia resistente solo podíamos hacer un trasplante alogénico [de donante] de médula ósea, que tiene una supervivencia a los dos años del 20% y es mucho más tóxico", agrega Urbano-Ispizua. Los efectos secundarios de este tratamiento son infinitamente menores a otras terapias porque las células que se reprograman son del propio paciente, así que no generan rechazo en el organismo.

El Clínic busca ahora más financiación para ampliar el ensayo. Unos 150 catalanes al año serían tributarios de esta terapia, según estiman los especialistas del Clínic.

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