Fran iba a morir, pero un tratamiento de 300.000 euros que ahora financia la sanidad pública le puede salvar la vida

Este lunes, cerca de la una de la tarde, Fran Barreto ha recibido en su sangre las células modificadas genéticamente que pueden salvarle vida. Minutos después, un sabor raro en la boca: hay quien dice que a gambas o berberechos, pero él lo ha notado metálico. Es prácticamente el último recurso que le quedaba, después de cinco años diagnosticado de linfoma folicular ―un cáncer en el sistema linfático― y el fracaso de la quimio, un trasplante de médula y de dos ensayos clínicos en los que participó. Desde 2022, cuando llevaba a sus espaldas tres años de hospitales, veía cómo un tratamiento para su enfermedad conseguía curar a la mayoría de los pacientes que ya estaban prácticamente desahuciados; aprobado tanto por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como por la española (AEMPS), pero que no tenía la financiación pública que lo hace accesible a quien lo necesita.

De la mano de la Fundación CRIS contra el Cáncer, Barreto inició una campaña el año pasado para reclamar la financiación de este tratamiento, que recibe el nombre de CAR-T. Lo lograron el pasado diciembre. Se trata de una nueva generación terapéutica contra el cáncer, individualizada en cada paciente, que consiste en extraer linfocitos T (células de defensa del organismo), modificarlos genéticamente para que identifiquen y ataquen determinados tumores, y volver a infundir las células en el organismo del paciente para que hagan su trabajo. Ese ha sido el paso que Barreto ha dado este lunes el Hospital 12 de Octubre de Madrid.

Los CAR-T son enfoques personalizados, de administración única (al contrario que la quimio) y caras. Muy caras. Cada tratamiento, en este caso, puede salir a las arcas públicas por unos 300.000 euros. Aunque, como matiza Joaquín Martínez, su oncólogo, es barato si se piensa en la costo-efectividad: “Estamos hablando de pacientes jóvenes que pueden recuperar su vida, su trabajo”. Están aprobados como recursos de tercera línea, cuando ya ha fallado otros como la quimio y el trasplante, cuando ya prácticamente no quedaban esperanzas, y funcionan en aproximadamente un 70% de los casos, que es el porcentaje de pacientes que se ha comprobado que se mantienen curados tres años después de la infusión.

El pasado verano, Barreto, que ahora tiene 46, se dirigía en estos términos al Ministerio de Sanidad: “Denme una segunda oportunidad. Si no aprueban ya la financiación para que la Sanidad Pública pueda utilizar los CAR-T en todos los pacientes que ahora mismo lo necesitamos, yo voy a morir”.

Era el inicio de una campaña que le llevó más tarde al Congreso de los Diputados para intentar concienciar al Legislativo sobre la necesidad de la financiación (aunque es algo sobre lo que no decide el Parlamento). “Yo creo que eso supuso un antes y un después; que los políticos vieran a un paciente contando cómo le afecta esto, que sean conscientes de que existe un tratamiento y que no esté financiado”, relata Barreto. “Era una tremenda impotencia ver cómo se morían pacientes sabiendo que había un enfoque clínico efectivo”, añade Martínez.

El 13 de diciembre de 2023, tras esta campaña y la presión que venían realizando pacientes, asociaciones y hematólogos, la Comisión Interministerial de Precios aprobó la financiación pública para los CAR-T para el tipo de linfoma que sufre Barreto y para el mieloma múltiple (un cáncer de los glóbulos blancos). Se sumaba al de otros dos tipos de linfomas, siempre y cuando hubieran fallado las primeras líneas de abordaje terapéutico.

“La aprobación en el Sistema Nacional de Salud de los CAR-T para tumores hematológicos ha sido un gran logro de la sociedad civil y ha sido posible gracias a la voluntad política y el consenso. La colaboración público-privada es fundamental para dotar de recursos a los investigadores y para contribuir a que España esté a la vanguardia de las terapias avanzadas”, explica Lola Manterola, cofundadora y presidenta de la Fundación CRIS contra el cáncer que, además de haber impulsado la campaña para la financiación, ha invertido este año más de 11 millones de euros en investigación.

Retrasos en la financiación

España fue uno de los países pioneros en el impulso de este tipo de tratamientos avanzados en la sanidad pública, pero luego se quedó rezagada con respecto a otros países europeos, que ya llevan años financiando terapias como la que necesita Barreto. El problema, en opinión de Martínez, es un proceso burocrático muy farragoso para aprobar la financiación técnicas muy punteras, que además son muy costosos para las arcas públicas. Aunque también en este punto matiza: “En España solo hay unos 80 casos como el de Fran al año, no es un esfuerzo económico grande para las arcas públicas. Además, se trata de un sistema de pago por resultados, y si la infusión no obtiene los esperados, solo se abona la mitad del importe”.

España es uno de los países con más demoras en financiar los fármacos considerados prioritarios (como era el caso de las CAR-T). Tarda una media 629 días desde que obtienen la luz verde de la Agencia Europa del Medicamento (EMA) cuando, teóricamente, debería hacerse en un máximo de 180.

La financiación pública de los medicamentos en España es una competencia exclusiva del Estado, en concreto, del Ministerio de Sanidad, para lo que valora la gravedad de la enfermedad que tratan, las necesidades específicas de los colectivos que lo necesitan, el valor terapéutico y social del fármaco, cómo incrementan el beneficio de los que ya existen, su grado de innovación y la racionalización del gasto público destinado farmacia. Con todos estos criterios, Sanidad negocia con las empresas farmacéuticas los precios de los fármacos que sufraga el Sistema Nacional de Salud. Y aquí está parte del embudo.

El proceso y las demoras son “muy frustrantes” para pacientes como Barreto, que ven cómo la cura para su enfermedad existe, pero es prácticamente inaccesible económicamente. “Yo empecé esta cruzada porque creía que todo el mundo debía beneficiarse de las terapias, no solo quienes tienen contactos o dinero. Ha servido para ayudar a otros, y es el trabajo más bonito que he hecho en mi vida”, relata.

Ahora le quedan por delante unos 10 días en el hospital, en observación. Los médicos le han advertido de que es un periodo complicado. Hasta un 20% de los pacientes sufren efectos adversos graves. Una vez que pasa esta fase, el riesgo de infecciones también es alto en los siguientes meses. Pero la buena noticia es que la mayoría de los pacientes tratados con estas terapias pueden hacer “una vida prácticamente normal”. Barreto está deseando reincorporarse a su trabajo, que no ha podido hacer con continuidad en los últimos cinco años por los agresivos tratamientos a los que se ha sometido.

Otra de las grandes ventajas de los CAR-T es que son mucho menos perjudiciales para el paciente que la quimioterapia: mientras que esta supone envenenar el organismo para acabar con las células cancerosas, con protocolos genéticos el sistema inmunitario es entrenado para atacar solamente a estas. El siguiente paso que esperan los oncólogos es poder llevarlas a más tumores y a una primera línea de tratamiento, de forma que se ahorraría mucho sufrimiento a los enfermos, que ahora tienen que fracasar con otros abordajes antes de dar con estos. Hay varios ensayos clínicos que trabajan en ello, pero todavía quedan años para su aprobación, y algo más para su financiación pública.