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Más y mejores antitumorales infantiles

El hospital Niño Jesús y el CNIO se unen para potenciar los ensayos clínicos en menores

El objetivo es facilitar y agilizar el desarrollo de nuevos fármacos

Unos 30 o 40 hospitales en Europa participan en ensayos clínicos para fármacos oncológicos con menores.
Unos 30 o 40 hospitales en Europa participan en ensayos clínicos para fármacos oncológicos con menores.

El cáncer infantil cuenta a su favor con una incidencia minoritaria y unas tasas de supervivencia notables. Pero también presenta algunos puntos negros. Por ejemplo, la escasez de nuevos medicamentos (apenas hay fármacos personalizados adaptados a la biología del tumor, los de la era post quimioterápica) o las dificultades a la hora de desarrollarlos. La unidad de investigación Clínica para ensayos clínicos del hospital del hospital Niño Jesús de Madrid es una de las últimas iniciativas surgidas en España para fomentar la producción e introducción de nuevas terapias contra el cáncer infantil. Además de sumar esfuerzos con otros centros que también trabajan en este sentido —como el hospital La Fe de Valencia o Vall d'Hebron de Barcelona—, esta unidad presenta un perfil distinto al haberse puesto en marcha junto a una entidad netamente investigadora como es el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y estar dedicada de forma monográfica al cáncer pediátrico, como destacan desde el centro sanitario.

“Una vez agotadas las líneas de tratamiento protocolizado, si la enfermedad no remite, podemos ofrecer más alternativas gracias a los ensayos clínicos y facilitar la búsqueda de nuevas terapias en colaboración con investigadores nacionales e internacionales”, comenta Lucas Moreno, médico del CNIO y coordinador de la unidad.

Los hospitales La Fe o Vall d'Hebron también trabajan en este sentido

De cada 200 tumores que se diagnostican en España, solo uno es pediátrico (hay entre 1.000 y 1.300 casos anuales). Afortunadamente, tres de cada cuatro afectados por este tipo de tumores se curan. Desde la década de 1980 hasta finales del siglo pasado, la tasa de superación de la enfermedad (sin rastro a los cinco años) creció espectacularmente pasando del 54% a algo más del 75% actual.

Este es el lado más esperanzador de la enfermedad. La otra cara de la moneda es el estancamiento que se ha producido desde el año 2000 en el índice de supervivencia en los tumores infantiles o los problemas que dan algunas neoplasias, como los neuroblastomas o sarcomas en estadios avanzados, además de algunos tumores cerebrales o leucemias reincidentes, que presentan índices de supervivencia inferiores al 40%.

La baja incidencia de la enfermedad juega en contra de la búsqueda de nuevos tratamientos, un terreno que tradicionalmente no ha despertado un especial interés comercial en la industria. Mientras existe un verdadero esfuerzo en la investigación de terapias personalizadas y de búsqueda de dianas moleculares en adultos para combatir el cáncer de pulmón, mama o colon —con millones de pacientes en el mundo—, no sucede lo mismo en el caso de los tumores infantiles. “En aplicaciones de medicina personalizada, los niños van kilómetros por detrás de los niños”, destaca Moreno. “Hay una gran necesidad de ensayos clínicos de nuevos medicamentos para mejorar las tasas de curación de los cánceres pediátricos de alto riesgo”.

A ello había que sumar que los menores apenas participaban en unos ensayos clínicos de medicamentos en desarrollo que no solían estar destinados a ellos. Una vez aprobados, lo más común era adaptar la dosis en función de características como, por ejemplo, el peso, sin conocer al detalle cómo funcionaban los mecanismos de acción o absorción del principio activo en los pequeños.

Esto cambió en 2007, cuando entró en vigor una normativa europea —antes lo hicieron los Estados Unidos— que ofrece ventajas a los laboratorios que someten el medicamento en desarrollo a un programa de ensayos clínicos para comprobar su eficacia y seguridad en población infantil. “Básicamente extiende el plazo de la patente además de algunas ventajas económicas”, apunta Luis Madero, jefe del servicio de onco-hematología del hospital Niño Jesús. El objetivo de esta medida era potenciar la investigación en menores, y parece que está surtiendo efecto. “Las compañías están entrando en este campo”, añade Madero.“Ha costado que echaran a andar, pero poco a poco hay más ensayos de nuevos medicamentos disponibles para evaluar sus posibles efectos en niños”, añade Moreno. En estos momentos, en el Niño Jesús hay 13 ensayos en marcha centrados en el tratamiento del neuroblastoma, meduloblastoma, sarcomas óseos y de partes blandas. “Y confiamos en tener un aumento significativo en los próximos años”, añade el coordinador de la unidad. La idea es lograr que recalen en España todos los ensayos que la industria ponga en marcha relacionados con medicamentos que puedan tener una traslación en pacientes pediátricos afectados por patologías con recursos terapéuticos limitados.

Tradicionalmente, las terapias en menores han sido de adultos adaptadas

No es fácil entre en el restringido circuito de hospitales que practican este tipo de ensayos en menores, en especial en las primeras fases, cuando se analiza por vez primera la seguridad del fármaco o los primeros datos de su acción terapéutica. “Habrá unos 30 o 40 hospitales en Europa que participan estos ensayos”. La unidad del Niño Jesús cuenta con la acreditación que concede el consorcio europeo Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC), que supervisa en todo el continente la calidad que ofrecen los centros para para ofrecer esta clase de tratamientos.

“El desarrollo de estudios clínicos con y para niños permitirá formular medicamentos adecuados a ellos, mejores y más seguros, así como identificar la dosis adecuada y eficaz, y evitar efectos nocivos o tratamientos insuficientes”, añade Madero.

 

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