La terapia genética, un arma contra la leucemia que dispara el optimismo

El primer tratamiento genético para curar la leucemia infantil ya está aquí y los laboratorios farmacéuticos están en una carrera febril en la lucha contra el cáncer. Sin embargo, el elevado coste de estos medicamentos obligaría a los gobiernos a tomar decisiones difíciles sobre su cobertura con fondos públicos.

Células asesinas que son transfundidas en el interior del organismo humano para que ataquen cualquier elemento que consideren extraño; retirar del torrente sanguíneo de los enfermos de leucemia millones de glóbulos blancos, manipularlos genéticamente para que reconozcan y eliminen el cáncer, replicarlos y reintroducirlos en el paciente. Por increíble que parezca no se trata de curas mágicas que salvan la vida del protagonista de una producción cinematográfica sino de terapia genética, una novedosa arma contra el cáncer que abre las puertas a una forma completamente distinta de tratar esta enfermedad.

Centros de investigación, universidades y laboratorios del mundo entero están en una carrera febril por desarrollar y conseguir la aprobación de estas nuevas terapias. Y el laboratorio Novartis ya ha cruzado la meta. La FDA, la agencia estadounidense reguladora de medicamentos, responsable de asegurar la seguridad y la efectividad de los tratamientos autorizados en Estados Unidos, y cuyas decisiones son adoptadas por buena parte de países del mundo, acaba de aprobar un medicamento para niños con leucemia llamado Kymriah que ya en su fase de pruebas salvó a una pequeña que estaba a punto de fallecer y consiguió que la enfermedad remitiera en el 83% de los niños que padecían la enfermedad.

Esto podría ser el comienzo de una transformación radical en la lucha contra el cáncer: atrás quedarían radio y quimioterapias, múltiples ciclos de tratamiento y no estaría lejos la cura de otros tipos de tumores sólidos, como los de próstata, mama, pulmones, páncreas u otros órganos. Sin embargo, el tratamiento recién aprobado sale al mercado a un precio de 475.000 dólares que, aunque sólo se cobrarían si la enfermedad remite, suponen un coste muy elevado justificado por las industrias farmacéuticas con el hecho de que cada tratamiento debe hacerse en exclusiva para cada paciente y con la necesidad de recuperar la inversión en Investigación y Desarrollo.

El cáncer es en la actualidad una de las principales causas de mortalidad en el mundo. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), se prevé que los enfermos mundiales de cáncer aumenten un 50% entre 2012 y 2030. Más del 60% de los nuevos casos de esta enfermedad en el mundo tienen lugar en Africa, Asia y América Latina y el Caribe donde, también, se produce el 70% de las muertes por cáncer. ¿Podrían los gobiernos o los ciudadanos de estos países costear tratamientos genéticos cuando hoy en día carecen de recursos para asegurar la financiación de servicios mucho más básicos?

Tan pronto como un tratamiento médico es aprobado, las empresas farmacéuticas centran su atención en ser parte del batallón de innovaciones médicas que son financiadas con fondos públicos y los Ministerios de Salud tienen que decidir, sometidos a infinidad de presiones, si los cubren o no con sus recursos y con los precios que tienen. En la mayoría de las ocasiones, y especialmente en países con ingresos limitados, las tecnologías o medicinas con precios muy elevados no pueden ser costeadas por los sistemas de salud o, de serlo, obligan a desplazar fondos destinados a otros servicios sanitarios con lo que se produce una reducción de la calidad y del acceso de los ciudadanos a los mismos.

Por otra parte, el tiempo que transcurre entre la aprobación de un medicamento por la FDA y que se haga lo mismo en otros países de su área de influencia es muy corto por lo que los gobiernos suelen tener poco margen para decidir si lo financian o no. Por ello, es urgente que los responsables políticos se planteen desde este momento cuál será su posición al respecto, que valoren las ventajas de financiarlos y las posibles medidas más efectivas en la regulación de los costes, ya sea acordar un buen precio a cambio de volumen de ventas, vincular el precio a los resultados o negociar conjuntamente los precios para varios países, como se está haciendo en estos momentos en el también oneroso tratamiento de la hepatitis C. Finalmente, y en caso de que decidan ofrecerlos a sus ciudadanos, han de diseñar planes que promuevan su uso racional.

No son decisiones fáciles de tomar para los gobiernos. Sin embargo, existen cada vez más iniciativas regionales e internacionales, públicas y privadas, para apoyar a los países en los procesos de toma de decisiones complicadas ante un número creciente de tratamientos que, si bien podrían marcar una diferencia en las expectativas de vida de los pacientes, son demasiado caros para las familias y no pueden ser costeados por los sistemas públicos de salud. El Banco Interamericano de Desarrollo (BID) cuenta con dos plataformas de asesoramiento: la Red Criteria ofrece asistencia técnica diseñada a la medida de las necesidades de los países de América Latina y DIME (Decisiones Informadas sobre Medicamentos), una plataforma colaborativa sobre evaluación de tecnologías sanitarias, precios, cobertura, disponibilidad y uso racional de medicamentos de alto impacto financiero.

Ambas propuestas reflejan la creencia de que la gestión de estas tecnologías solo puede hacerse evaluando en términos sociales y económicos su eficacia y el número de personas que se verían beneficiadas, negociando los precios, decidiendo qué cubrir, cuándo y para quién y fomentando un uso racional de las mismas. Porque todas ellas serán decisiones que deberán ser tomadas en un futuro más o menos inmediato, hay mucho en juego y el final feliz no vendrá marcado por los títulos de crédito de una producción cinematográfica.

Ursula Giedion coordina la Red CRITERIA del Banco Interamericano de Desarrollo (BID).