Éxito del primer experimento de terapia génica en bebes

Los tres primeros niños recién nacidos que fueron sometidos a terapia génica para introducirles un gen crucial del que carecían han respondido positivamente al tratamiento, según los informes presentados ahora, dos años después del experimento, por los médicos responsables del mismo. Ellos extrajeron unas células del cordón umbilical de los bebés, colocaron en ellas el gen responsable de producir un factor sanguíneo vital y se las introdujeron en el flujo sanguíneo. Los niños están produciendo ese factor sanguíneo.

"Parece que el tratamiento funciona", ha declarado Donald Kohn, director del programa de terapia génica del Hospital Infantil de Los Ángeles, donde se hicieron los experimentos. Esta técnica de terapia génica pretende curar a los niños definitivamente, aunque por ahora los tres primeros pacientes-bebés están recibiendo también medicación complementaria.Los tres bebés sometidos a terapia génica nacieron con una rara enfermedad denominada deficiencia inmunológica grave combinada (SCID, en sus siglas en inglés). Kohn presentó por primera vez el experimento y los resultados la semana pasada, en una reunión de la Sociedad Ame ricana de Pediatría, celebrada en San Diego (California), y dijo que si la técnica funciona a largo plazo, podría aplicarse a enfermedades como la hemofilia, algunas formas de anemia y sida.

Los niños con SCID carecían del gen responsable de producir una enzima que rompe uno de los compuestos químicos básicos del organismo, la adenosina, y cuando ésta se acumula en la sangre destruye las células T, que son la primera defensa del organismo contra las infecciones. Los niños que padecen esta enfermedad genética suelen morir antes de cumplir un año si no reciben el tratamiento convencional, de efecto temporal hasta ahora.

El experimento de Kohn se baga en que hay unas células en la médula ósea, llamadas precursoras, que originan diferentes tipos de células de la sangré y del sistema inmunológico, incluidos los glóbulos blancos en que se produce normalmente el factor sanguíneo ausente en los afectados por SCID.

Glóbulos blancos correctos

Kohn y sus colegas pensaron que si lograban introducir el gen responsable de la enzima ausente en las células precursoras, éstas producirían glóbulos blancos correctos durante toda la vida de los recién nacidos. Para ello utilizaron técnicas de ingeniería genética en células precursoras aisladas de su cordón umbilical.

Cada mes se hicieron análisis dé sangre a los pequeños, pacientes, para ver si estaban produciendo glóbulos blancos normales y, efectivamente, en una de cada 10.000 células T estaba el gen implantado. Al cumplir un, año se examinaron sus células precursoras: una de cada 100 llevaba el gen en cuestión. Después se ha reducido a la mitad la medicación complementaria, pero los médicos no se atreven todavía a retirarla por completo.