Una 'niña burbuja' de seis años será sometida en Estados Unidos a una terapia genética definitiva

Dos médicos estadounidenses intentarán próximamente curar a una niña de seis años que padece una enfermedad genética llamada deficiencia de adenosina deaminasa (ADA), en uno de los primeros experimentos del mundo de terapia genética definitiva.Hasta ahora se ha aplicado una forma de terapia genética en EE UU a la pequeña paciente -y a otra de 11 años- que padece esta rara enfermedad, pero el tratamiento tiene que ser repetido periódicamente. Los afectados por esta enfermedad son los llamados niños burbuja porque su sistema inmunológico es tan deficiente que, en casos extremos, tienen que vivir permanentemente en una burbuja estéril para no contraer infección alguna, dado que su organismo no podría defenderse contra ella.

La terapia genética consiste en manipular los genes que dan las instrucciones de funcionamiento al cuerpo.

En los niños con deficiencia de ADA, los médicos pretenden insertar el gen correcto para que desarrollen un sistema inmunológico normal que los proteja de las infecciones. La estrategia seguida hasta ahora con las dos niñas consiste en extraerles sangre, manipular genéticamente los glóbulos blancos introduciendo en ellos el gen para la producción de ADA, multiplicar las células y reintroducir millones de ellas en su sangre. Tras dos años de experimento, el resultado es positivo, el sistema inmunológico de las niñas responde e incluso han podido ser vacunadas contra algunas enfermedades. Pero ellas siguen sin producir células con ADA, por lo que tienen que recibir periódicamente nuevos suministros en sangre de células blancas modificadas en laboratorio.

Ahora los doctores estadounidenses Michael Blaese y Kenneth W. Culver, pretenden curarlas definitivamente -primero a la niña de seis años- modificando las células maestras de la médula ósea responsables de la producción de glóbulos blancos. Si la estrategia funciona, esta niña producirá durante toda su vida glóbulos bancos correctos, con el gen del ADA, y se olvidará para siempre de las terapias periódicas.

Blaese tomó la idea de esta nueva estrategia a partir de los trasplantes de médula con los que se intenta tratar a los niños burbuja. El trasplante es doloroso y difícil, pero en algunos casos el paciente empieza a producir algunos glóbulos blancos con el gen ADA necesario.