La Comisión Europea aprueba el primer tratamiento de edición genética con CRISPR

La Comisión Europea ha autorizado el primer tratamiento que emplea la revolucionaria técnica CRISPR para editar el ADN humano. La terapia, denominada Casgevy, es eficaz contra la beta talasemia y la anemia de células falciformes, dos enfermedades sanguíneas potencialmente letales. Más de 8.000 pacientes en Europa reúnen las características para recibir este tratamiento, según la compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals, desarrolladora de la terapia junto a la empresa suiza CRISPR Therapeutics. La autorización europea abre una nueva era en la medicina, con la promesa de salvar millones de vidas.

El Reino Unido fue el primer país que aprobó este tratamiento, el 16 de noviembre. Estados Unidos también lo autorizó el 8 de diciembre, con un precio inaccesible para la inmensa mayoría de los afectados: dos millones de euros por paciente. Ocho millones de personas viven con anemia de células falciformes en el mundo, el 75% de ellas en el África subsahariana. “Vertex ya está trabajando estrechamente con las autoridades sanitarias nacionales para garantizar el acceso de los pacientes elegibles lo antes posible”, ha asegurado la empresa en un comunicado.

Detrás del avance están la bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier y la química estadounidense Jennifer Doudna, que ganaron el Premio Nobel de Química en 2020 por desarrollar las herramientas CRISPR, una especie de tijeras moleculares para editar el ADN. Charpentier cofundó CRISPR Therapeutics en 2013. La Comisión Europea autorizó Casgevy este lunes, en un tiempo récord en el mundo de los medicamentos.

La médica Elena Cela, jefa de Oncología y Hematología Pediátricas en el hospital madrileño Gregorio Marañón, urge a las autoridades a adoptar la terapia. “Esta innovación ofrece la posibilidad de usar una sola vez un único tratamiento, que podría transformar potencialmente la vida de los pacientes, y sería importante ofrecer esta opción terapéutica a los candidatos tan pronto como sea posible”, ha declarado Cela este miércoles en el comunicado enviado por la propia Vertex Pharmaceuticals. A preguntas de este periódico, la pediatra recalca que todavía se desconoce el precio en España. “Ahora empezará la negociación con los gobiernos en Europa”, señala.

Cela recuerda el caso del Zynteglo, un tratamiento de la farmacéutica estadounidense Bluebird Bio que utiliza un virus modificado para introducir un gen funcional en las células sanguíneas de pacientes con beta talasemia. La empresa se negó a vender sus fármacos en la Unión Europea tras una trifulca por el precio del Zynteglo en Alemania. En Estados Unidos roza los tres millones de dólares por paciente.

“El dinero es, desgraciadamente, un gran escollo, como se vio previamente con Zynteglo, pero la terapia génica ofrece una gran transformación en la enfermedad, quizás algo parecido a la curación, aunque llevamos pocos años de resultados y hay que mantener las cautelas”, reflexiona Cela, coordinadora del grupo de Eritropatología de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas.

La anemia de células falciformes y la beta talasemia están provocadas por errores en el ADN, en genes vinculados a la hemoglobina, la proteína que transporta el oxígeno por el cuerpo. La terapia con Casgevy consiste en extraer del enfermo células precursoras de los glóbulos rojos de la sangre, usar las tijeras CRISPR para corregir en el laboratorio el error en el ADN y reintroducir esas células modificadas en los pacientes. El efecto de un único tratamiento puede persistir toda la vida.

La estadounidense Victoria Gray fue la primera paciente con anemia de células falciformes que probó la terapia experimental Casgevy, en julio de 2019. Sus células sanguíneas estaban alteradas y obstruían sus arterias, provocándole un dolor insoportable y un elevado riesgo de fallecer por un infarto cerebral. “Gracias a mis supercélulas, mi vida ha cambiado por completo”, proclamó hace un año en el tercer Congreso Internacional de Edición del Genoma Humano, celebrado en Londres.

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