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Una terapia personalizada para frenar la esclerosis múltiple

Un ensayo clínico manipulará células de los pacientes en el laboratorio para inhibir las proteínas que causan la dolencia

Recreación de la inflamación propia de la esclerosis múltiple
Recreación de la inflamación propia de la esclerosis múltiple

Una nueva terapia para combatir la esclerosis múltiple (EM) está en marcha. Investigadores del hospital Clínic de Barcelona han iniciado un ensayo clínico para probar una técnica personalizada para tratar la EM y la neuromielitis óptica (NMO), dos enfermedades degenerativas del sistema nervioso. El estudio consiste en desarrollar una terapia que extrae del organismo y manipula en el laboratorio un tipo de glóbulos blancos, las células dendríticas, para inyectarlas de nuevo en el cuerpo y que puedan inhibir la función de las proteínas (la mielina y los astrocitos) responsables de estas enfermedades.

Aunque esta técnica, llamada terapia antígeno especifica con células dendríticas, ya se ha probado con éxito en otras dolencias autoinmunes como la enfermedad de Crohn, es la primera vez que se realiza un ensayo clínico para aplicarla a pacientes con esclerosis múltiple. Una docena de enfermos —ocho de EM y cuatro de NMO— pondrán a prueba la nueva terapia personalizada durante los próximos dos años. La técnica abrirá una nueva vía de tratamiento para estas dos dolencias, cuyos fármacos disponibles para combatirlas son escasos y con fuertes efectos secundarios (para los brotes esporádicos) o directamente nulos (cuando se trata de una esclerosis progresiva). 

Los científicos incubarán y manipularán en una sala blanca —laboratorios para terapias celulares— las células dendríticas de cada uno de los pacientes y las inyectarán de nuevo en el organismo para inmunizar al cuerpo contra las proteínas que actúan como antígenos y que provocan la inflamación característica de estas enfermedades. Al tratarse de una técnica personalizada, los investigadores aislan exclusivamente las células dendríticas para suprimir la respuesta inflamatoria, sin afectar a otras células del sistema nervioso inmune necesarias para defenderse de infecciones comunes o del cáncer. Los científicos prevén reducir el avance de estas dolencias degenerativas.

"Se seleccionan las células que nos interesan, se añaden en el laboratorio elementos para que no generen inflamaciónn y luego se inyectan en el cuerpo de nuevo para inhibir o atenuar la respuesta inflamatoria. Se trata de una aproximación terapéutica innovadora que ya se ha demostrado que son seguras en modelos animales", ha explicado el investigador del Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clínic, Daniel Benítez. Los científicos administrarán las células maduradas en el laboratorio tres veces con dos semanas de separación entre cada inyección. Los investigadores harán un seguimiento de los enfermos con controles cada tres meses y luego cada seis durante dos años.

El reclutamiento de los 12 pacientes que participarán en el ensayo finalizará en diciembre de este año. Los enfermos serán mayores de 18 años y su discapacidad variará en una escala sobre 10 entre el 3,5 y el 8. Además, la duración de la enfermedad tendrá que ser superior a un año. En el caso de la esclerosis múltiple tendrán que ser pacientes que no estén tomando ningún tratamiento para la enfermedad.

El ensayo clínico está en fase I, es decir, que el objetivo del estudio es demostrar la seguridad de la terapia, probar que no tiene efectos secundarios graves. Con todo, los científicos esperan que el estudio también aporte luz sobre la actividad clínica que permitan seguir adelante con la investigación y probar ya definitivamente en otro ensayo, la eficacia de la terapia. El tratamiento ha sido financiado casi íntegramente por la Obra Social La Caixa, que ha aportado 875.000 euros. La Fundación del Grupo de Afectados por la Esclerosis Múltiple (GAEM), promotora del ensayo, también ha donado otros 12.000 euros.