La terapia genética logra otro éxito en la lucha contra la leucemia

Hay ciertas frases que un paciente con leucemia teme escuchar, como son "quimioterapia de rescate" o "trasplante". Algunos ni siquiera tienen la opción de estos tratamientos y han fracasado también en ensayos clínicos. La terapia genética parece ser una nueva esperanza para ellos.

Un nuevo estudio, realizado por el Centro del Cáncer Memorial Sloan Kettering (Nueva York), ha conseguido "entrenar al sistema inmune de pacientes con leucemia avanzada para que éste encuentre y acabe con las células cancerosas". "El 88% de los 16 sujetos a estudio, que fueron tratados con sus propias células modificadas genéticamente, consiguieron la remisión completa de su enfermedad", explica la investigación cuyos resultados han sido publicados en Science Translational Medicine. 

La muestra estuvo formada por adultos que padecían leucemia linfoide aguda (LLA), un tipo de cáncer de la sangre que se desarrolla en los linfocitos B del individuo, un tipo de glóbulo blanco que ayuda a combatir infecciones y también se denomina leucocito. “Las conclusiones son extraordinarias y demuestran la efectividad de la terapia celular en pacientes que ya habían pasado antes por todos los tratamientos posibles”, ha explicado uno de los autores principales, Michael Sadelain, a AFP.

Sadelain y su equipo son pioneros en la terapia genética desde que en 2003 consiguieron modificar las células T -un tipo de glóbulo blanco- de ratones para rastrear restos de la proteína CD 19, presente en las leucemias y en los linfomas. El año pasado, estos investigadores obtuvieron resultados similares en un estudio con cinco personas; ahora este con 16 es el más extenso elaborado hasta ahora con pacientes con leucemia avanzada.

Se estima que en 2013 se diagnosticaron en EE UU 49.000 nuevos casos de leucemia y, según el Centro de Prevención y Control de Enfermedades (CDC, por sus siglas en inglés), la leucemia se encuentra entre los 10 cánceres más comunes entre los varones estadounidenses. Unas 1.400 personas mueren de LLA en EE UU cada año, y aunque es uno de los tipos de cáncer más tratables, a menudo los pacientes se vuelven resistentes a la quimioterapia y recaen, continúa la misma agencia.

Durante el estudio, a todos los pacientes se les modificó genéticamente estos glóbulos blancos porque el cuerpo no reconoce de forma innata como intrusas a las células cancerosas, como ocurre en el caso de otros virus y bacterias, según explican. “Por lo que necesitan”, continúan, “ser entrenadas de una forma especial para encontrar y atacar las células tumorales malignas”. “Es una técnica que solo se aplica una vez porque prolifera por sí sola. Es lo que llamamos fármaco vivo”, ha explicado Sadelain. La edad media de los sujetos fue de 50 años.

La terapia genética se ha convertido en los últimos tiempos en un tratamiento “factible” para luchar contra este tipo de cáncer. Algunas veces llamada inmunoterapia, el tratamiento consiste en filtrar la sangre de los pacientes de forma que se extraigan millones de glóbulos blancos para ser alterados en laboratorio con el fin de que contengan un gen que luche contra el cáncer. Una vez ejecutado, tras varios días, la sangre se repone mediante transfusiones. Este tratamiento tiene efectos secundarios como fiebre, dolor muscular, tensión baja y dificultad para respirar.

Hasta el momento, los pacientes que han recibido este tipo de terapia tenían un riesgo real de morir porque otros tratamientos habían fallado. Uno a los que muchos se han sometido es un tipo de quimioterapia muy agresiva, denominada salvage chemotherapy (quimioterapia de rescate), que solo tiene un efecto positivo en el 30% de los pacientes, explican en el estudio. Además, "si este tipo de quimioterapia tiene éxito, los enfermos consiguen la remisión del tumor maligno pero no la curación", añaden.

El pasado diciembre, seis grupos de científicos en EE UU explicaron que habían probado la terapia genética en 120 pacientes con cáncer de la sangre o de médula espinal, con "resultados sorprendentes". Los expertos aseguraron durante el encuentro anual de la Sociedad Americana de Hematología que este avance tenía el "potencial de convertirse en el primer tratamiento genético en aprobarse en EE UU y en el resto del mundo". En una de las investigaciones, cinco adultos y 19 de los 22 niños que participaron con leucemia linfática tuvieron una remisión completa.

Estos resultados preliminares han sido incluidos en otra investigación con un mayor número de pacientes y "ya estamos buscando nuevas técnicas para mejorar esta nueva terapia para luchar contra el cáncer”, ha agregado Sadelain.

La terapia genética es costosa (de 25.000 dólares a 100.000 dólares por persona), aunque los expertos creen que el precio bajará una vez que las compañías farmacéuticas se involucren más y la técnica se expanda, concluye la agencia. “Estudios más extensos son necesarios para ver si esta terapia se puede extrapolar a otros tipos de cáncer”, concluyen los autores.