Ensayo de un fármaco contra la esclerosis lateral amiotrófica

El Hospital Carlos III de Madrid está reclutando pacientes para un ensayo de una terapia contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta dolencia, que afecta a unas 3.000 personas en España, supone un progresivo debilitamiento muscular muy incapacitante, y los enfermos tienen una supervivencia media de unos cinco años (al final, la persona no es capaz ni de respirar por sí sola).

El nuevo medicamento, llamado olesoxime, actúa sobre los poros de las mitocondrias. Según explica Jesús Mora, jefe de Neurología del Carlos III, se trata de mantenerlos despejados. La mitocondria es uno de los orgánulos que están dentro de las células, y su principal cometido es facilitar la energía que necesita el organismo. Por eso se cree que su deterioro está relacionado con la ELA.

"En cultivos y animales hemos visto que el fármaco retrasa la enfermedad y aumenta la supervivencia", afirma Mora. Porque el medicamento no es, por desgracia, una cura. "Sabemos demasiado poco de la enfermedad para pretenderlo", indica Mora. El objetivo es, a medio plazo, convertir esta enfermedad neurodegenerativa en una dolencia crónica.

Terapia combinada

"De momento, hay sólo un fármaco que se ha visto que prolonga algo la esperanza de vida. Este que vamos a probar es completamente nuevo", dice el especialista. La ventaja de la nueva molécula es que actúa en otro proceso de la enfermedad. La idea, por tanto, es que se puedan asociar, hasta tener una terapia combinada que permita aliviar el diagnóstico de los enfermos. "Si uno prolonga la supervivencia un 25%, y el otro lo hace otro tanto, al final tendremos una mejoría apreciable", dice Mora.

En el ensayo van a participar 500 enfermos de toda Europa, 40 de ellos españoles. El Carlos III es el único español entre los 15 centros seleccionados.

Por las características de la enfermedad, los voluntarios tienen que cumplir una serie de requisitos, como estar en una fase "no muy avanzada, con menos de tres años de debilidad muscular y atrofia". Por desgracia, no pueden enrolar a personas con una situación peor, ya que el ensayo va a durar año y medio, y si no se arriesgan a perder a muchos de los pacientes, lo que invalidaría el trabajo. Las personas que estén interesadas en participar, pueden llamar al teléfono 91 453 25 95.