Los laboratorios adelantan los ensayos de medicamentos en humanos para ahorrar

Poner un nuevo fármaco en el mercado puede costar hasta 600 millones de euros y 10 años de trabajo, según la industria. Pero los laboratorios han encontrado una manera de acortar y ahorrar en el proceso: adelantar e intensificar los ensayos en humanos. Con ello pueden descartar antes las sustancias ineficaces y evitar el gasto y los peligros de las pruebas en humanos a gran escala. El proceso es inevitable en algunos casos, como el estudio de medicamentos para enfermedades raras, señalan algunos expertos. Pero abre un debate sobre el riesgo de los voluntarios.

Cada año que se avanza en el desarrollo de una sustancia nueva hace que la marcha atrás sea más difícil. Las empresas apuran los resultados, y a veces mantienen rebajando las expectativas sólo para no perder la inversión realizada hasta el momento, según han denunciado revistas científicas como The Lancet o Science. Y no todo es cuestión de tiempo y dinero. Se calcula que de cada 10.000 sustancias que se prueban, sólo una llega finalmente al mercado. El resultado es que las autoridades sanitarias apenas aprueban unos 20 fármacos realmente nuevos cada año, de acuerdo con los últimos estudios de la Agencia del Medicamento estadounidense (FDA).

La parte más arriesgada del proceso son los ensayos en humanos. En muchas enfermedades no hay modelos animales en los que probar un tratamiento, y en todos los casos el ajuste de las dosis, las posibles interacciones y efectos adversos tienen que probarse al final en voluntarios.

Hasta ahora, el proceso seguía tres fases. En la primera, un pequeño grupo de voluntarios sanos prueban el medicamento simplemente para asegurar que sus efectos tóxicos no son mayores que sus posibles beneficios. En la llamada fase II, el número de implicados es mayor (unos centenares), y ya se buscan mejorías concretas en el estado de salud. La última, la fase III, requiere otros dos años de trabajo de media, e implica a miles de personas, algunas con la dolencia que se pretende tratar.

Existe una cuarta cada vez más importante, la llamada fase IV, que consiste en hacer un seguimiento después de la aprobación del producto para detectar posibles efectos adversos a largo plazo.

Inversión creciente

Cada etapa requiere una inversión creciente, y deja fuera de la circulación un número importante de productos candidatos. Por eso los principales laboratorios han decidido que puede ser rentable gastar más en la primera fase, y sacar toda la información posible de los primeros ensayos.

La idea de las farmacéuticas es aprovechar las nuevas tecnologías para hacer un seguimiento intensivo del mecanismo de actuación de un producto desde la fase I. Con los nuevos biochips se puede saber el efecto sobre los genes de una persona de una sustancia. Las técnicas de imagen como los escáneres, radiografías, tomografía axial computerizada (TAC), tomografía por emisión de positrones (PET) o el uso de marcadores radiactivos permiten seguir el camino que recorre un producto y su efecto. Por ejemplo, se puede saber si un medicamento pensado para tratar un estrechamiento de una arteria llega realmente al punto obstruido o si es destruido o queda fijado en otra parte del cuerpo, y si de verdad dilata el vaso sanguíneo.

Estas técnicas encarecen la primera fase, pero es un gasto que puede compensar antes de plantear un ensayo a mayor escala. Compañías como Novartis, Amgen o Pfizer ya utilizan este sistema -que han empezado a denominar fase 0- en algunos de sus desarrollos.

Por ejemplo, The New York Times del 4 de agosto citaba que la multinacional suiza Novartis ha usado este sistema para probar un ansiolítico. La compañía se centró en unos pocos voluntarios, pero en vez de esperar a que tuvieran un ataque de ansiedad, se les provocó. Con los datos de su presión sanguínea y pulso de cada uno obtenidos antes y después de suministrarle la sustancia que se quería probar, y una grabación de todo el proceso, los científicos de la multinacional obtuvieron datos suficientes sobre su eficacia, y en un año estaban listos para comenzar los ensayos.

Otra compañía, Amgen, utilizó intensivos análisis de sangre para escoger la sustancia que probar contra la artritis. Ello les permitió hacer los ensayos posteriores sólo con una, y no perder el tiempo en probar y descartar las otras. El cambio en la manera de ensayar los medicamentos es tan claro, que Pfizer, que ya prueba algunos medicamentos con marcadores radiactivos para seguirlos mejor, planea construir centros experimentales dotados de tecnología de última generación para llevar a cabo estas pruebas.

El inconveniente está en que esta técnica supone más incomodidades y molestias para los voluntarios. Sus patrocinadores responden que, como contrapartida, están más controlados.

La FDA está de acuerdo con este sistema, siempre que no se someta a los voluntarios a pruebas excesivas o peligrosas. Otro aspecto que hay que cuidar es la confidencialidad de los datos de los voluntarios que se obtienen, que pueden incluir hasta el perfil genético.