La primera fase de un ensayo de terapia génica concluye con éxito

Un osado intento de utilizar las armas de la terapia génica para tratar la hemofilia B ha dado resultados alentadores sin que se hayan observado efectos secundarios. Así lo han comunicado científicos del Children's Hospital de Filadelfia (Pensilvania) y de la Universidad de Stanford (California). El ensayo clínico, que sólo se ha efectuado sobre tres personas, pretendía en esta primera fase (la I) establecer la seguridad del tratamiento. Sin embargo, dadas las características de la enfermedad, los científicos han podido observar directamente efectos beneficiosos.La revista Nature Genetics, que publica los resultados del experimento, explica que lo hace porque cree que es necesario resaltar las posibilidades de ensayos clínicos bien hechos y porque los expertos piensan, tras estos resultados, que la hemofilia puede convertirse en la primera enfermedad que llegue a curarse con terapia génica. Los editores de la revista recuerdan el desgraciado caso de un paciente de terapia génica, Jesse Gelsinger, tratado en otro centro del mismo Estado, que murió supuestamente por la alta dosis de virus que le fue inyectada en un ensayo clínico con graves defectos de planteamiento.

"Éste es el resultado que estábamos esperando ansiosamente", ha comentado Savio Woo, presidente de la Asociación de Terapia Génica Humana de Estados Unidos. "Esperamos ahora los siguientes resultados con dosis más altas".

Otro virus

En el caso de Gelsinger, el vector utilizado para insertar el gen curativo en las células del paciente fue un adenovirus. En el caso ahora conocido se ha utilizado otro tipo de virus, un virus adenoasociado, un microbio que infecta a los humanos sin causarles enfermedad. En ambos casos, el virus está modificado para transportar el gen deseado, que en el caso de la hemofilia B es el que dirige la producción del factorIX de la sangre. Este virus fue inyectado intramuscularmente a una dosis muy baja.

En las siguientes fases del ensayo se probará con dosis más altas, que ya han sido analizadas en modelos animales, sin haberse observado efectos perjudiciales. En cuanto a los resultados observados en los pacientes, dos de los tres necesitaron menos inyecciones del factor IX y se observó un modesto aumento del nivel de este factor en la sangre. En el tercer paciente, que sufría un cuadro menos severo de hemofilia, no se observó ningún efecto.

El tratamiento ahora ensayado se centra en la hemofilia B, una enfermedad hereditaria grave en la que los afectados están en riesgo de sufrir hemorragias peligrosas. La hemofilia A, más común, está relacionada con otro gen que dirige la producción de otro factor asociado a la cicatrización. El tratamiento se ampliaría a todas las formas de hemofilia si se observan buenos resultados en los ensayos clínicos.