"La terapia génica todavía no es una realidad"

Los recientes éxitos en terapia génica no han hecho variar un ápice. su opinión. Claudio Bordignon, presidente de la Asociación Europea de Terapia Génica, actualmente en el prestigioso hospital italiano de San Rafael, de Milán, sostiene, contra viento y marea, que todavía es prematuro hablar de esta especialidad como una alternativa real en el campo médico.En el mejor de los casos, afirma Bordignon, "el mundo deberá esperar al menos una década" para que las diferentes líneas de investigación cristalicen en métodos terapéuticos concretos.

P. La terapia génica parece haberse consolidado como una alternativa para el tratamiento de varias 'enfermedades. ¿Es ésta la mejor opción?

R. No todas las enfermedades son susceptibles de ser tratadas con terapia génica. La terapia génica, por supuelto, va a ser la solución para algunas enfermedades, en especial aquellas que son debidas a un problema congénito. Pero, para otras muchas, ésta no va a ser la única opción, sino el complemento a otras vías terapéuticas.

P. Algunos expertos mantienen que la terapia génica va a usarse como sustitutivo de tratamientos médicos ya consolidados. ¿Coincide con ellos?

R. En general, se considera que en enfermedades para las que no existe solución alguna o bien no pueden solventarse con las aproximaciones terapéuticas actuales, la terapia génica puede aportar soluciones significativas. Sin embargo, en situaciones como cáncer, sida o diabetes, en las que ya existen aproximaciones que dan resultados más o menos satisfactorios, se espera que la terapia génica pueda aportar mejores resultados y eliminar, efectos secundarios indeseables pero que son inevitables con los tratamientos actuales. Se trata, en definitiva, de evitar no sólo los efectos directos de estas enfermeda des, sino también deterrninadás complicaciones colaterales que aparecen a lo largo de la enfermedad o como producto del tratamiento aplicado.

P. ¿Cuál es el grado de desarrollo en este campo?

R. La terapia génica tiene una historia muy corta, tanto que úrácticamente no existía como tal en 1985. Había, al principio, unos pocos grupos que trabajaban en este campo, apenas una veintena. A partir de 1990, la terapia génica experimenta un fuerte auge, pero hasta 1995 no se han conseguido los primeros resultados relevantes.

P. Últimamente se han levantado algunas voces críticas. Se habla incluso de fracaso de esta terapia.

R. Es cierto que se habla de fracaso, pero ello tiene mucho -que ver con la forma en que las informaciones llegan al público. Se han creado muchas expectativas, tal vez demasiadas, algunas de ellas basadas en rumores o informaciones poco contrastadas. En los últimos años han surgido grupos de gran calidad que han avanzado notablemente, pero la realidad es que estamos lejos de poder afirmar que la terapia génica sea hoy una opción real. Faltan por lo menos diez años para que pueda hablarse de la terapia génica como una realidad. Y ésta es una visión muy optimista..

P. ¿Cree que es prematuro hablar de la terapia genica como una realidad consolidada?

R. La terapia génica, hoy por hoy, todavía no es una realidad. Una vacuna que, por ejemplo, se lance hoy al mercado, lleva al menos diez años de desarrollo previo en el laboratorio. Con la terapia génica ocurre algo similar, pero la dificultad es mayor, puesto que, en primer lugar, debe encontrarse el gen y el fenómeno biológico asociado para poder pasar a una etapa posterior en la que sea posible pensar en cómo activar o inhibir una determinada función, es decir, la expresión de este gen.

P. Sin embargo, se han publicado ya algunas experiencias que demuestran la viabilidad de la terapia génica.

R. Los únicos éxitos conseguidos hasta la fecha se refieren a enfermedades que parecen depender de un solo gen. Uno de ellos es la enfermedad ADASCDI (Adenosine DeaminaseSevere Combined linmunodeficiency), una enfermedad que se popularizó por el caso de las llamadasniñas burbujá y de la que se han conseguido ya resultados positivos que se publicarán con bastante probabilidad en menos de un año. Otro caso realmente significativo es el referente a la diabetes, en el que se ha avanzado mucho, sobre todo en experimentos in vitro. A pesar de ello y de que realmente se trata de avances muy notables, todavía no podemos afirmar que los éxitos vayan a repetirse de forma sistemática y repetida.