NaMuscla: 1.520 euros por una caja de un viejo fármaco que hace tres meses costaba 20 veces menos

La sanidad pública española paga desde hace algunas semanas 1.520 euros por la caja de 100 pastillas de NaMuscla, un tratamiento indicado para una rara enfermedad genética, la miotonia no distrófica, que provoca rigidez muscular y que en algunos casos es muy incapacitante. El principio activo del NaMuscla es la mexiletina. No se trata de un fármaco nuevo y que haya tenido un costoso desarrollo, sino que es una molécula utilizada desde hace cuatro décadas y por el que hasta hace solo tres meses los hospitales pagaban 20 veces menos.

Las pastillas de NaMuscla contienen 167 miligramos de mexiletina, por lo que una de las dosificaciones más habituales —500 miligramos cada 24 horas— tiene un coste oficial de 45,6 euros diarios. El precio del tratamiento disponible hasta ahora era de 45,55 euros el bote de 100 pastillas de 100 miligramos, lo que supone un coste diario de apenas 2,28 euros para el mismo tratamiento.

Una grieta en la normativa farmacéutica europea, pensada para proteger la investigación y acelerar la llegada al mercado de tratamientos para dolencias minoritarias no cubiertas, es la que ha permitido al gigante farmacéutico indio Lupin aplicar este incremento. “La normativa prevé en estos casos unos incentivos ventajosos para la industria, de hasta 12 años de exclusividad de mercado. Pero esto se convierte en algunas situaciones en una vía de entrada al Sistema Nacional de Salud para principios activos viejos con nuevas indicaciones a unos precios desorbitados, sin que haya detrás costes de investigación ni transparencia que los justifique”, critica Irene Bernal, investigadora de Salud por Derecho, organización que aboga por el acceso universal a los medicamentos.

La fijación de los precios de los medicamentos sigue, a grandes trazos, dos principios generales. Los más nuevos e innovadores son elevados, en ocasiones con cifras millonarias, porque incluyen la amortización de la investigación y desarrollo de las compañías farmacéuticas. Las moléculas más antiguas, en cambio, ya no deben hacer frente a esta partida y su precio baja de forma muy importante a medida que pasan los años.

Los medicamentos huérfanos

Con todo, hay excepciones. Cuando se descubre que un fármaco antiguo usado para una enfermedad es útil frente a otra, las compañías suelen iniciar costosos ensayos clínicos para comprobar su efectividad, seguridad, dosis adecuadas... Como esta inversión sería poco rentable en las enfermedades raras, la normativa prevé incentivos. El más importante es un monopolio de 10 años —extendible a 12 si el fármaco sirve también para niños— durante los que las farmacéuticas pueden poner precios elevados. Son los llamados medicamentos huérfanos.

La normativa, sin embargo, tiene una grieta denunciada desde hace años por asociaciones sanitarias y de pacientes. Si la empresa no incurre en ningún gasto de estas nuevas investigaciones —porque las han realizado instituciones públicas, por ejemplo—, en la práctica consigue vender un tratamiento antiguo a precio de molécula innovadora. Y los sistemas sanitarios públicos quedan obligados por ley a comprársela.

Esta es casi al detalle la historia de la mexiletina. “Es un medicamento antiguo que se utilizaba para tratar las arritmias, aunque ya hace tiempo entró en desuso porque en ocasiones acaba provocando nuevas arritmias al paciente. No es un tratamiento que nos guste a los cardiólogos, preferimos usar otros como los betabloqueantes”, explica Inmaculada Roldán, de la Sociedad Española de Cardiología.

El poco uso de la mexiletina acabó provocando que dejara de venderse en España hace más de una década. Aun así, sigue utilizándose en algunos pocos casos. Cuando un cardiólogo considera que es el tratamiento idóneo, la sanidad pública española lo compra como medicamento extranjero y lo importa desde Canadá.

Mientras la mexiletina perdía relevancia frente a las arritmias, su uso se ha consolidado en los enfermos de miotonia no distrófica, afirma Francisco Javier Rodríguez de Rivera, coordinador del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN). “Los pacientes que sufren esta miotonía congénita tienen dificultades para relajar los músculos después de contraerlos. Esto les dificulta hacer cualquier actividad como levantarse de una silla, correr, coger cosas con la mano... Hay formas más leves, pero otras muy incapacitantes”, detalla.

“Yo he sufrido los síntomas desde pequeño, y mi hermano también”, explica Cristobal Miró, que trabaja de docente. Aunque tiene una forma menos grave de la enfermedad, este paciente destaca los inconvenientes que la miotonía provoca en la vida diaria. “Estás andando normalmente y, si en el camino hay unas escaleras, te tienes que parar hasta que normalizas el tono. Y esto te pasa con todo lo que implique actividad física: deporte, cosas de la vida diaria... La medicación te ayuda muchísimo”, ilustra.

Durante años, no había ningún tratamiento oficialmente aprobado para la miotonía, pero los neurólogos prescribían mexiletina fuera de indicación, una fórmula prevista por la normativa. En estos casos, la sanidad pública la compraba en Canadá de la misma forma que lo hacía para los pacientes cardíacos.

La situación actual empezó a fraguarse en noviembre de 2014, cuando la compañía alemana Temmler Pharma registró ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) la mexiletina como medicamento huérfano para la miotonía. Posteriormente, la empresa transfirió el registro a Lupin, que en diciembre de 2018 recibió la autorización para venderlo de la Comisión Europea. A partir de ese momento, y durante una década, Lupin disfruta del monopolio para el uso de este medicamento frente a la miotonía.

Las evidencias científicas que apoyan el uso de la mexiletina para esta indicación, sin embargo, no son fruto de investigaciones financiadas por Temmler Pharma o Lupin. Según consta en el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) del Ministerio de Sanidad, el ensayo de referencia en este campo es el MYOMEX, realizado por la sanidad pública francesa.

Cuando Lupin comunicó al Ministerio de Sanidad que tenía que dejar de adquirir en Canadá la mexiletina para su uso en enfermos de miotonía congénita y comprársela a la compañía 20 veces más cara, este rechazó la oferta por dos veces debido a su “elevado impacto presupuestario”. Así consta en las actas de las reuniones de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) de diciembre de 2020 y abril de 2021.

Sanidad admite que este caso es “otro ejemplo de la dificultad para el reposicionamiento de medicamentos antiguos en nuevas indicaciones”. “Cuando el laboratorio decide comercializar en España el fármaco Namuscla, la normativa no permite su importación como medicamento extranjero. En esta tesitura, y habiendo pacientes que necesitaban el tratamiento, se llegó a un acuerdo para su financiación pública”, explica un portavoz.

El acuerdo fue alcanzado en la reunión de la CIPM del pasado noviembre al precio oficial de 1.520 euros la caja, lo que supone un coste anual del tratamiento de casi 20.000 euros. Este precio es el oficial y pueden existir algunos descuentos, aunque estos no se hacen públicos por la confidencialidad de los contratos. El trámite está a nombre de la compañía Exeltis Healthcare, con la que Lupin firmó un acuerdo para comercializar el fármaco en España y Portugal.

De 20 euros a 1.000 euros al mes

La transición entre las importaciones desde Canadá de la mexiletina y el acuerdo de financiación pública del NaMuscla ha sido convulso para los pacientes. “Yo recibía la medicación cada tres meses, por la que pagaba algo más de 20 euros [los pacientes crónicos tienen un copago del 10%]. De repente, a finales del año pasado, me dijeron que tenía que empezar a pagar unos 1.000 euros al mes. Obviamente, no podía asumirlo. Me quedé en shock”, recuerda Cristóbal Miró.

Según han confirmado a EL PAÍS dos responsables hospitalarios, durante este periodo de transición y ante las dificultades que podían sufrir los pacientes —los problemas musculares vuelven a los pocos días de dejar de tomar la medicación—, algunos grandes centros españoles han decidido facilitárselo como fórmula magistral, como ha sido en el caso de Cristóbal Miró. Es algo de lo que los centros no pueden hablar públicamente por cuestiones legales, por lo que estos responsables piden el anonimato.

“Somos la sanidad pública y nos podemos dejar una necesidad terapéutica sin cubrir. La formulación magistral es una competencia básica de los servicios de farmacia hospitalaria, así que contactamos con importadores autorizados para comprar el principio activo y preparar la medicación”, explica uno de ellos. Esta ha sido una actuación transitoria que los centros ya no pueden seguir realizando por más tiempo, según la normativa. Exeltis Healthcare les ha remitido un escrito para recordárselo.

Según Sanidad, “la mexiletina procedente de Canadá se sigue importando para la indicación de arritmia y todas aquellas que estrictamente no están dentro de la indicación de Namuscla”. Esto dará pie en los próximos meses a una situación paradójica en la sanidad pública. Para la miotonía, los hospitales comprarán el NaMuscla, mientras para las arritmias podrán seguir importando de Canadá la misma molécula 20 veces más barata.

Preguntado sobre las razones que justifican el incremento de precio, un portavoz de Exeltis recuerda que el NaMuscla es “el primer y único” medicamento autorizado en Europa para esta indicación y señala que “tras un riguroso proceso para evaluar el valor de NaMuscla, el Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio de reembolso por considerar que refleja de forma justa su valor”.