El salto de la terapia génica

Tras décadas de vacilaciones y reveses, la terapia génica está en condiciones de cumplir sus promesas y dar el salto a la práctica clínica. En agosto pasado se aprobó en EE UU el primer tratamiento comercial para un tipo de leucemia de mal pronóstico y en 2018 se esperan los resultados de las primeras terapias experimentales para eliminar o modificar los genes implicados en otras patologías y tipos de cáncer, entre ellos el de pulmón.

Los primeros experimentos tuvieron que ser abandonados por sus efectos adversos ya que no existía una forma segura de extraer los genes alterados y sustituirlos por otros normales. La muerte de varios pacientes frenó la investigación y las expectativas generadas. El gran salto que ahora se ha producido se debe al descubrimiento en 2013 de una nueva técnica de edición genética, denominada CRISPR, que no solo permite cortar y pegar genes o porciones del genoma, sino hacerlo además con facilidad y a unos costes mucho menores que las técnicas anteriores. Su desarrollo ha sido vertiginoso. Tras demostrar eficacia en animales, en 2016 se autorizaron los primeros ensayos en humanos.

Hay que saludar que la ciencia avance a toda velocidad para poder aplicar esta técnica de forma segura en patologías que ahora no tienen tratamiento o para evitar la transmisión de enfermedades hereditarias. Pero también hay que abrir un debate sobre cómo debe aplicarse. El mismo procedimiento útil para curar podría servir para otros fines, como la modificación de determinadas características de la persona. Estamos aún lejos de tener los conocimientos necesarios para que ello sea posible, pues son muchos los genes y las interacciones entre ellos involucrados. Pero conviene adelantarse para encauzar la aplicación de estos avances, exigir la máxima transparencia en los resultados y asegurarnos de que estos tratamientos estén al alcance de todos y no solo de quienes eventualmente pudieran pagarlos