La hora de la investigación

Las autoridades públicas españolas deben aumentar sustancialmente la financiación de la investigación biomédica en enfermedades minoritarias (también llamadas raras, pero minoritaria es una traducción de rare más apropiada).

La financiación de la investigación en enfermedades minoritarias, hoy ínfima, debería aumentar y lo debería hacer más que proporcionalmente. Lo justificamos con cinco razones:

En primer lugar, las enfermedades minoritarias se han identificado y nos importan en la medida que son graves. Por lo tanto, el colectivo de enfermos esta sesgado, podríamos decir que por definición, hacia el subgrupo de los graves. Ahí siguen siendo minoritarios, pero no tanto. Si añadimos las situaciones de “graves no diagnosticados o confundidos” podemos quizás sospechar que los enfermos de este tipo no son tan escasos como parece.

En segundo lugar, la gravedad es también una medida de nuestra ignorancia. Y es frecuente que al investigar algo que no entendemos, pero que está ahí y que nos interpela con brutalidad, descubramos fenómenos nuevos e insospechados que no solo servirán para combatir la enfermedad en cuestión sino que abrirán horizontes con implicaciones generales y de relevancia para otras enfermedades, minoritarias o no. El descubrimiento del papel de los priones en la enfermedad, minoritaria en su día, de las vacas locas sería un buen ejemplo. Mereció un Nobel.

En tercer lugar tenemos lo que en economía se conoce como la ley de los rendimientos decrecientes. La productividad mayor corresponde al primer euro invertido, después al segundo, etc. Esta ley también se aplica a la adquisición de conocimiento (correlacionado con los aumentos de esperanza de vida). En la investigación de enfermedad graves y comunes se ha invertido mucho. Está justificado: una productividad positiva, al afectar a tantos enfermos, tiene valor aunque sea pequeña. En la enfermedad minoritaria los afectados son menos, pero al ser la inversión en el momento presente tan escasa es previsible que la productividad de cada euro adicional sea muy alta.

En cuarto lugar, hay que repetir lo ya sabido: no podemos dejar al mercado la provisión de la investigación necesaria, por la simple razón que la rentabilidad de mercado, en contraste a la social, no está garantizada. Mejor dicho, está prácticamente garantizado que esa rentabilidad no existirá.

Si todos nos dejamos llevar por la tentación de esperar a que el problema lo resuelva otro, el problema no se resolverá

En quinto lugar, una constatación: la inversión en investigación en enfermedades minoritarias es un bien público internacional. El conocimiento adquirido en un país es útil para toda la humanidad y dado el carácter minoritario es probable que el nivel critico de investigación requerido solo se alcance con esfuerzos a nivel internacional. La situación no es muy distinta a la del cambio climático. Si todos nos dejamos llevar por la tentación de esperar a que el problema lo resuelva otro, el problema no se resolverá. Todos debemos participar, es una exigencia moral de primera magnitud. Pero hay más. Dado que costará llegar a los niveles críticos de inversión es importante utilizar los recursos eficientemente, es decir, el esfuerzo internacional ha de estar bien integrado. El nivel de la biomedicina española es elevado. No solo debemos sino que podemos participar a fondo en las redes que harán posible este esfuerzo. Estamos preparados.

En el caso de una enfermedad como la esclerosis lateral amiotrofica (ELA), la falta de inversión en su investigación se hace más deprimente por varias razones:

—La ELA se desarrolla de una forma indeterminada y las estadísticas apuntan a una vida media de sus pacientes de unos cuatro años. Es decir, el colectivo desaparece en una media de cuatro años. Y eso no se tiene en cuenta en los cálculos de la prevalencia de la enfermedad. Si se incluyese y se tuviese en cuenta el numero de pacientes que han padecido la enfermedad en un periodo de diez años, por ejemplo, la calificación de la ELA cambiaría en comparación con otras enfermedades

—La ELA es una enfermedad minoritaria, pero es especial porque es una suma de enfermedades en la medida que afecta a todos los músculos del cuerpo de una forma progresiva.

—Y por último, a la vez que invertimos en investigación básica, hay que hacerlo urgentemente en la investigación traslacional clínica, que permita descubrir soluciones que hagan la vida del paciente de más calidad y la extiendan en el tiempo.

Francisco Luzón es fundador de la Fundación Francisco Luzón, y Andreu Mas Colell es presidente del Barcelona Institute of Science and Technology y miembro del Comité Científico de dicha fundación.