Curadas, por ahora, las dos primeras niñas sometidas a terapia génica

Las dos niñas burbuja estadounidenses que fueron sometidas en 1990 a los experimentos pioneros de terapia génica, para tratarlas de una enfermedad inmunológica gravísima, están curadas, de momento, dos años después de suspender el tratamiento. El equipo científico que diseñó y realizó la ingeniería genética de sus células inmunes, anuncia hoy en la revista Science el éxito de la estrategia. Otro equipo, esta vez italiano, comunica que ha logrado reparar las células precursoras del sistema inmunológico.

Las niñas, que tienen ahora, ocho y 13 años, sufrían una enfermedad hereditaria, denominada deficiencia de la Adenosina Desaminasa (ADA), que provoca una deficiencia inmune tal que desprotege al organismo frente a las infecciones. En casos extremos, los niños tienen que estar en una burbuja aislados de cualquier fuente, infecciosa externa.La deficiencia de ADA debe a la ausencia de un gen. El equipo de Michael Blaese y French Anderson, de los Insititutos Nacionales de Salud (EEUU), extrajo células sanguíneas (linfocitos T) de las dos pacientes, colocó en ellas mediante ingeniería genética el gen que produce la enzima ADA e introdujeron las células de nuevo en la sangre de las niñas. Esta terapia no iba a ser definitiva y exigía, en principio, someter a las pacientes a transfusiones periódicas con las células modificadas.

Sin embargo, según explican los investigadores en Science, los linfocitos T han demostrado tener "una vida inesperadamente larga". Dos años después de la última transfusión, la sangre de las niñas mantiene un número estable de células 'reparadas, que siguen produciendo cantidades constantes de la enzima ADA. Una de, las pacientes tuvo que asistir periódicamente al hospital para someterse a las, transfusiones durante dos años, y la otra, durante un año medio.La niña que ahora tiene nueve años había pasado aislada sus primeros cuatro años de vida, y ahora va tranquilamente al colegio. Su crecimiento es normal, y su sistema inmune funciofia contra una variedad de infecciones.

Los investigadores advierten que siguen suministrando, por precaución, enzima ADA a las dos niñas, aunque en dosis menores. Sin embargo señalan que en ambos pasos, diagnosticados como gravísimos, apenas había respuesta terapéutica a esta medicación tradicional antes de ser sometidas a terapia genica.

Ahora se mantiene la medicación para no exponerlas "a posibles riesgos de inmunodeficiencia, hasta tener mas información sobre la duración de los resultados", informa el equipo de Blaese y Anderson, integrado por 19 investigadores. En algunos casos, los niños que padecen deficiencia de ADA pueden ser sometidos a trasplante de médula osea, si existe un donante compatible pero no era el caso de estas dos pacientes seleccionadas con criterios minuciosos para realizar los experimentos.

Siguiendo otra estrategia de terapia génica, un equipo italiano intentó una cura definitiva para la misma enfermedad e informa en Science de su éxito. Su estrategia no se dirige directamente a los linfocitos T, como en los casos anteriores, sino a las células de la médula ósea a partir de las cuales se forman los linfocitos T; el objetivo es que los dos pacientes tratados, de dos años de edad, produzcan definitivamente células inmunológicas correctas con el gen de ADA del que hereditariamente carecen.

Un año después de que se suspendiera el tratamiento, las precursoras de los dos pacientes están produciendo linfocitos T correctos.