Los precios de los nuevos medicamentos ponen en tensión la sostenibilidad del sistema sanitario

Las innovadoras terapias contra el cáncer y las enfermedades raras han abierto una ventana a la esperanza a miles de enfermos que hasta hace muy poco apenas tenían opciones terapéuticas. El aterrizaje en la sanidad pública de los CAR-T (terapias con células T que luchan contra las células cancerígenas) permite obtener una buena respuesta clínica en casi la mitad de algunos pacientes de linfoma y leucemia que habían agotado todos los tratamientos disponibles, mientras novedades como el fármaco Zolgensma (Novartis) alargan la esperanza de vida de recién nacidos con atrofia muscular espinal, que hasta ahora era solo de dos años.

La irrupción de estos medicamentos, sin embargo, ha venido acompañada por una escalada en los precios de los medicamentos que empieza a comprometer la sostenibilidad del sistema sanitario. La factura en terapias oncológicas ha crecido un 94% en los últimos cinco años, mientras el coste de los llamados medicamentos huérfanos —para enfermedades raras, con una incidencia menor a una de cada 2.000 personas— ha subido un 66%, según dos recientes informes del Ministerio de Sanidad.

Estos incrementos multiplican varias veces el registrado por la factura farmacéutica total, que ha crecido en este tiempo un 25%, hasta los 20.000 millones de euros. El resultado es que los fármacos contra el cáncer y las enfermedades raras cada vez se comen una porción más grande del pastel y ya suponen, con 4.000 millones de euros, más del 20% del gasto farmacéutico total, cinco puntos más que en 2016. En los hospitales, que concentran la mayor parte de los tratamientos innovadores, estas dos partidas ya suponen casi la mitad del gasto.

“Uno de los mayores retos de la política farmacéutica a nivel mundial es la incorporación sostenible de los nuevos medicamentos. Estos llevan asociados precios elevados y alta incertidumbre clínica que se traduce en incertidumbre financiera que tensiona y pone en riesgo la sostenibilidad de los sistemas sanitarios”, defienden los informes de Sanidad. Las dudas sobre el beneficio clínico de muchos de estos tratamientos se deben a que “en el momento de ser aprobados, se dispone de datos limitados de eficacia, con resultados basados en fases tempranas de investigación”.

El Zolgensma, llamado el “medicamento más caro del mundo” por costar casi dos millones de euros por dosis, marcó un hito al ser financiado por la sanidad pública en diciembre. Pero la escalada de precios hace años que está en marcha. El Luxturna (Novartis), para algunos tipos de pérdida de visión, tiene un coste de casi 700.000 euros para el tratamiento de los dos ojos. Spinraza (Biogen) empezó a ser financiado en 2018 y su coste en el primer año de tratamiento de la atrofia muscular espinal supera los 400.000 euros. “La progresión del coste estimada a cinco años es de 1.496.768 euros”, recoge un informe de la organización independiente Salud por Derecho para la campaña por el acceso a los medicamentos No Es Sano.

Cada nuevo CAR-T frente a algunos tipos de cáncer hematológico es más caro que el anterior. Los primeros incorporados a la sanidad pública en 2019, Yescarta (Gilead) y Kymriah (Novartis), costaban cerca de 325.000 euros. El precio de salida del siguiente, el Tecartus (Gilead), es de 350.000 euros —la compañía negocia desde hace un año su inclusión en la sanidad pública—, mientras que el de los dos últimos que han recibido el visto bueno de la Agencia Europea del Medicamento (EMA son sus siglas en inglés), Abecma y Breyanzi (ambos de Bristol Myers Squibb), ya es de 380.000.

“El gran riesgo de estos precios es que, en último término, obliguen a los gobiernos a adoptar medidas restrictivas que dificulten el acceso de los ciudadanos a tratamientos realmente eficaces para no poner en peligro la sostenibilidad del sistema”, declara la directora de Salud Por Derecho, Vanessa López.

El Ministerio de Sanidad ha puesto en marcha varios mecanismos para contener el incremento del gasto. Uno es el uso de fórmulas de pago por resultados, por las que la retribución a la farmacéutica se fracciona y solo se abona en su totalidad si los pacientes experimentan una mejoría. Otra es el llamado techo máximo de gasto, que fija un importe máximo anual a gastar según los potenciales beneficiarios. En 2019, Sanidad también puso en marcha Valtermed, una plataforma que mide los resultados en salud de los medicamentos una vez han sido introducidos en la sanidad pública.

El impacto de cada novedad terapéutica depende del número de pacientes beneficiarios y de si finalmente se aplican o no las cláusulas de control de gasto, datos que no se hacen públicos por la confidencialidad de los contratos, aunque en todos los casos van desde varias decenas de millones de euros a casi 200, según los cálculos de Salud por Derecho. Sanidad ha publicado hasta la fecha un informe de posicionamiento terapéutico (IPT) con evaluación económica, el de Tecartus, que contempla un gasto anual de 32,5 millones de euros para el tratamiento de 93 enfermos.

Un debate recurrente que rodea las políticas farmacéuticas es si los beneficios clínicos que aportan estos medicamentos están a la altura de los elevados precios. La pregunta es si el incremento del gasto en tratamientos oncológicos ha venido acompañado de un avance sustancial en términos de salud. “Hemos adelantado mucho en algunos campos, pero ni de lejos se ha obtenido un beneficio clínico equiparable”, responde Eduardo López, coordinador del grupo de trabajo Génesis de evaluación de medicamentos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).

Juan Oliva, profesor de Economía de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha, destaca la complejidad de estas evaluaciones: “Es algo que solo podríamos resolver producto a producto. Sí podemos señalar que un estudio de la agencia de calidad y evaluación de Alemania concluye que más de la mitad de los tratamientos oncológicos financiados no aportaron mejoras terapéuticas relevantes transcurridos unos años. Es una zona con grandes sombras y dudas”.

Doblar el gasto en tratamientos se ha traducido en España en una ligera mejora de la supervivencia neta a cinco años tras el diagnóstico de un cáncer, que ha crecido tres puntos: del 52% al 55% en hombres y del 59% al 62% en mujeres, según datos de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM). Un avance que tampoco es totalmente atribuible en su totalidad a los nuevos tratamientos: según un informe de la Fundación Weber aportado por Farmaindustria, los nuevos tratamientos son responsables del 73% incremento de la supervivencia, mientras el resto se debe a la detección temprana de los tumores.

Pese a que sobre el papel, y en relación a la inversión hecha, pueda parecer una mejora discreta, los especialistas destacan que las innovaciones han supuesto “una auténtica revolución” y que hoy estamos cerca de objetivos impensables hace poco como “lograr en algunos casos cronificar el cáncer”, en palabras de la presidenta de SEOM, Enriqueta Felip.

Pedro Luis Sánchez, director de estudios de Farmaindustria, ve normal que el incremento del gasto se concentre en aquellas patologías en las que se produce más innovación —hace años ocurrió los mismo con cardiología—, mientras en otras “desciende de forma continuada porque hay menos o los tratamientos existentes son adecuados”. El balance global, concluye, es que la sostenibilidad del sistema no está en riesgo.

Las previsiones para los próximos años son que la llegada de nuevos tratamientos siga creciendo a gran velocidad. Según Farmaindustria, en una década puede haber “más de un centenar de nuevos fármacos contra el cáncer y nuevas indicaciones de los ya existentes”.

Todas las evidencias apuntan a que la mayor parte de estas novedades vendrán acompañadas de precios aún más elevados. Los casi dos millones del Zolgensma están en proceso de dejar de ser el récord del medicamento más caro del mundo en favor del Libmeldy (Orchard Therapeutics), ya aprobado por la EMA frente a otra rara dolencia genética, y por el que la sanidad británica ha acordado pagar casi 3,5 millones de euros por tratamiento.

Es frente a esta escalada que Sanidad ha extendido las cláusulas de contención del gasto (pago por resultados, importe máximo...), aunque la clave sigue siendo ajustar el gasto a los beneficios reales que aporta cada novedad. En este terreno, además del desarrollo de VALTERMED, el ministerio ha apostado por la elaboración de los informes de posicionamiento terapéutico con una evaluación económica del impacto presupuestario de cada fármaco.

Guillem López-Casasnovas, director del Centro de Investigación en Economía y Salud de la Universidad Pompeu Fabra (UPF), apunta que estos tratamientos escapan por sus características de los sistemas de evaluación convencionales. “Si tuviéramos en cuenta los años de vida que aportan ajustado a calidad [AVAC, el indicador más utilizado] en relación con el precio, casi ninguno entraría en los umbrales habituales. Si se quiere seguir innovando, estos fármacos requieren un tratamiento distinto”, sostiene.

Siguiendo esta lógica, países como el Reino Unido y Suecia han creado fondos específicos destinados a financiar estos fármacos, un paso que no todos los expertos consideran adecuado “por lo que supone de crear distinciones entre pacientes y enfermedades”, afirma Juan Oliva.

Eduardo López destaca que “no hay una solución única” para hacer compatible la sostenibilidad del sistema y el acceso de los pacientes a los tratamientos. “Tenemos que asumir un incremento del gasto porque se está avanzando de forma importante. Pero es necesaria una evaluación rigurosa, ética y transparente caso a caso. No todo vale lo que cuesta ni novedad equivale siempre a innovación. Es necesario un debate en el que participen profesionales, ciudadanos e industria sobre cuánto estamos dispuesto a gastar en estos tratamientos y, también, sobre la forma en la que se fijan los precios y cómo deberían fijarse”, argumenta.

“Para garantizar la sostenibilidad del sistema, además de fórmulas como el pago por resultados, debe apostarse por el uso de biosimilares y mecanismos para revisar de forma diligente aquellos medicamentos que en una coyuntura cambiante ya no aportan y, por tanto, no son necesarios”, sostiene Enriqueta Felip.

Farmaindustria califica de “buenas opciones” las fórmulas de pago por resultados y techo de gasto, pero con algunas objeciones. “Lo primero requiere medir resultados en vida real, lo que en ocasiones puede ser complejo y costoso. Y los techos no son aplicables en todas las situaciones. Lo importante es establecer un marco adecuado para evitar negociaciones largas y de final incierto” en la financiación pública de los nuevos fármacos, reflexiona Pedro Luis Sánchez.

El sector critica que los procedimientos en España son demasiado largos y dejan fuera demasiadas novedades. “El sistema solo financia el 61% de los medicamentos oncológicos autorizados, frente al 100% de Alemania y el 90% de Italia. Y los trámites duran 469 días de media por 100 de Alemania o 405 de Italia”, critica la patronal.

Los informes de Sanidad ofrecen otra imagen. El 91% de los principios activos oncológicos y el 66% de los de medicamentos huérfanos evaluados están financiados con fondos públicos y hay otros 40 en estudio. Las diferencias se explican porque algunas moléculas pueden tener más de una indicación o varias presentaciones y solo algunas de ellas estar financiadas. Según los informes de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIMP), cuando se rechaza incorporar un fármaco al sistema es porque hay demasiadas incertidumbres sobre su efectividad o alternativas más económicas en el mercado.

Los expertos comparten que es necesario agilizar los procedimientos, pero advierten de que las comparaciones con otros países deben hacerse con cautela. “Tenemos un sistema garantista que puede alargar los plazos. España hace una evaluación previa más detallada que países como Alemania, que financia los nuevos tratamientos de forma más rápida y luego los evalúa una vez introducidos en el sistema público. Quizá no somos el país más rápido, pero tampoco estamos muy lejos de la media”, concluye Juan Oliva.

Los expertos también apuntan a que muchos de los retrasos que se producen en los trámites para la financiación de un fármaco no son atribuibles a Sanidad, sino al tiempo que las farmacéuticas tardan en aportar toda la documentación y datos que esta les solicita.

Guillem López-Casasnovas lamenta que España no haya apostado por una agencia independiente como la que tiene el Reino Unido para emitir recomendaciones basadas en la evidencia. “Seguir estas recomendaciones libera a los cargos políticos de presiones y evita las sospechas de que a la hora de financiar o no un nuevo fármaco se mira más al coste que a la innovación. La decisión ha sido no hacerlo, pero al menos debe dotarse a la evaluación de suficientes recursos y estructura. Las decisiones que toma son de una gran magnitud económica y claves para garantizar la sostenibilidad del sistema”, concluye.