El niño con síndrome de Duchenne iniciará el tratamiento mañana

La Comunidad de Madrid ha anunciado que mañana mismo facilitará a Sydney, el pequeño de cinco años de Leganés que padece distrofia muscular de Duchenne, el tratamiento que necesita para frenar los efectos de esta enfermedad rara que carece de cura. El caso saltó a los medios de comunicación esta semana debido a que la Consejería de Sanidad madrileña negó en dos ocasiones este medicamento experimental a Sydney a pesar de que ya se administraba a otros nueve niños en otras comunidades españolas.

Tras la repercusión mediática y la movilización del Ayuntamiento de Leganés, asociaciones y particulares, la Consejería ha acelerado los trámites para obtener el fármaco experimental Atalureno, tal y como prometió. Esta celeridad ha sido posible gracias "a la acción conjunta de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid y del Ministerio de Sanidad" que se han coordinado para tener "en 24 horas" un fármaco cuya adquisición suele demorarse "aproximadamente un mes", según explica la Consejería en un comunicado

"Ello se debe a los trámites burocráticos que se deben efectuar por tratarse de un medicamento que todavía no está comercializado, y que en esta ocasión se han acelerado al máximo", señala el comunicado. La nota añade que "el procedimiento de adquisición se ha efectuado una vez realizados los preceptivos estudios médicos y evaluación clínica del paciente, para establecer la idoneidad del tratamiento con Atalureno", aunque el niño ya había sido diagnosticado y su médico ya había cursado la solicitud para recibir el medicamento en marzo de 2015.

La madre de Sydney, Ana Isabel López, ha confirmado a EL PAÍS la cita mañana en el hospital y ha señalado que no va a "cantar victoria hasta no tener la medicación".

Autorización especial

El Atalureno está autorizado por la Agencia Europea del Medicamento como medicamento huérfano —así se llaman los que tratan enfermedades raras—, una figura administrativa que permite que llegue más rápido a los afectados. En España aún no está comercializado, pero ya hay nueve niños que lo están recibiendo por vía de uso compasivo, explica María Ángeles Alonso, de la asociación Duchenne Parent Project. Las Consejerías de Sanidad de Andalucía, Galicia, Castilla-La Mancha, Valencia y Cataluña ya se lo han autorizado.

El fármaco no cura, pero ralentiza la progresión de la enfermedad, que incapacita físicamente a los afectados, obligándoles a utilizar sillas de ruedas antes de los 12 años, y reduce su esperanza de vida a unos 30 años. Se usa solo en una de las mutaciones que causan la enfermedad —el 10% de los casos— y solo en niños mayores de cinco años y que aún caminan. Ese es el caso de Sydney, según su madre. El tratamiento anual puede superar los 300.000 euros.