Tuberculosis: El pediatra que venció a la burocracia para importar un medicamento de la India

Ton Noguera, pediatra del hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, se enfrentó al sistema durante cinco años para endulzar el remedio para sus pacientes. Coordinador de la unidad de tuberculosis infantil, detectó que los niños con esta enfermedad aborrecían su medicación, basada mayoritariamente en un cóctel de hasta cuatro fármacos con un sabor desagradable que debían tomarse cada día en ayunas durante un largo periodo. “La mayoría de estos fármacos solo están disponibles en comprimidos y los padres tienen que molerlos y mezclarlos con agua”, explica. Los pacientes más pequeños se quejaban de la incomodidad del tratamiento y algunas familias admitían el cansancio por batallar cada día con sus hijos.

Buscó una alternativa y la encontró lejos. En la India. Una compañía farmacéutica comercializaba un comprimido dispersable de dosis fija (CDFp) que concentra todos los fármacos y que, una vez disuelto en agua, tenía un sabor afrutado. “Parece que no, pero minimizar el proceso de preparación en casa y mejorar el sabor influye mucho”, clarifica Noguera. El problema era que esta formulación no estaba disponible ni en Europa ni en los Estados Unidos, y conseguir su distribución no era fácil por los requisitos que establecen las agencias de medicamentos: “Exigen unas cuestiones que no están vinculadas ni en la seguridad ni en la eficacia del fármaco, sino en cuestiones técnicas, como un embalaje y una ficha técnica individuales para cada país europeo. Y como que la tuberculosis es muy poco frecuente en Europa, a la farmacéutica no le sale a cuenta”. En Cataluña, según los últimos datos públicos, la tasa de infección es de alrededor de 10,5 casos por cada 100.000 habitantes, cifra que desciende a la mitad en los casos pediátricos. Casi 11 millones de personas se infectaron en el mundo, según la Organización Mundial de la Salud (OMS).

¿Por qué es tan importante para los pediatras garantizar un medicamento agradable? “La diferencia entre la adherencia a dos medicamentos con la misma composición pero diferente presentación puede ser enorme”, responde Cristina Calvo, presidenta de la Sociedad Española de Infectología Pediátrica (SEIP). La adherencia es el cumplimiento de un tratamiento y tomar la medicación de acuerdo con las dosis establecidas. En el caso de los niños, un sabor desagradable puede echar por tierra cualquier plan, como ocurre contra la tuberculosis. “Rechazan el tratamiento. Estamos hablando de dar a un bebé pastillas machacadas con un sabor horrible. Hemos llegado a tener a una niña con una tuberculosis multiresistente un año con una sonda nasogástrica para darle la medicación”, señala la responsable.

Noguera movió todas las ramas del árbol. Contactó en 2018 con la farmacéutica MacLeods para importar el modelo deseado a Europa, pero la compañía lo descartó. El Programa de Precalificación de los medicamentos de la OMS requería presentar un estudio y avanzar en cuestiones de distribución, y “no les era rentable”, recuerda el pediatra. Más tarde pidió a la Agencia Española del Medicamento su “uso compasivo”, una vía en la que se autoriza su utilización para pacientes concretos a pesar de no contar con una ficha técnica habilitada, pero que no permite la venta reglada del medicamento. La pandemia limitó los avances, pero a las pretensiones de Noguera se unieron cinco sociedades científicas a través de un manifiesto. “Solicitamos a las autoridades sanitarias que faciliten los trámites para la importación de los CDFp. En España, las presentaciones farmacéuticas son inapropiadas para la edad pediátrica”, reclamaron.

Finalmente lo logró. La Agencia del Medicamento autoriza desde el pasado mes de agosto la medicación deseada como “uso de medicación extranjera”. Los comprimidos llegan en dos o tres días y se dispensan gratuitamente a las familias. “Costó, pero es un antes y un después para los niños enfermos de tuberculosis”, celebra Noguera, que atiende a unos 50 niños afectados al año en Sant Joan de Déu.

La iniciativa ha generado el interés de otras organizaciones como Médicos Sin Fronteras para replicar el modelo en otros países ante la dificultad de conseguir la aprobación de las grandes Agencias o de que una compañía farmacéutica se interesa en su comercialización. “Cuesta mucho más encontrar fondos para la investigación farmacéutica en el sector pediátrico que en el adulto”, lamenta Calvo. “El número de pacientes involucrados siempre es pequeño y no es rentable. Se lleva años tratando de incentivar esta elaboración y estos estudios con los planes pediátricos de investigación de medicamentos, pero por desgracia los avances son muy lentos”. Noguera, tras cinco años, consiguió lo que parecía imposible.

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