Portugal se moviliza para pagar a una bebé el medicamento más caro del mundo
La niña padece atrofia muscular espinal y su tratamiento cuesta dos millones de euros
Facebook y la solidaridad de los portugueses han conseguido en dos semanas lo que parecía imposible: los dos millones de euros que cuesta Zolgensma, la medicina que necesita Matilde, un bebé de tres meses que nació con atrofia muscular espinal (AME). La niña nació el pasado 12 de abril y desde entonces pasa la vida en el hospital. Su dolencia le llevó hace 15 días a la unidad de cuidados intensivos del hospital Santa María de Lisboa. Su único remedio es este medicamento de Novartis, que no está aprobado en Europa y que en Estados Unidos apenas lleva comercializado meses. Cuesta dos millones de euros, ha sido calificado como "el medicamento más caro del mundo" y está muy lejos de las posibilidades económicas de la familia.
El fármaco consiste en una terapia genética diseñada para tratar en niños menores de dos años la AME. Se trata de una enfermedad que afecta a unos 400 bebés cada año en EE UU, es decir, a uno de cada 11.000 nacimientos. La bebé sufre el tipo 1 de AME, la más grave de una dolencia que afecta a todos los músculos del cuerpo, provoca la pérdida de fuerza y la progresiva parálisis y capacidades motoras. Exactamente, es una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Esto ocurre debido a la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal, que hace que el impulso nervioso no se pueda transmitir correctamente a los músculos y que estos se atrofien.
El 12 de junio, cuando Matilde cumplía dos meses, sus padres abrieron una página en Facebook para contar el problema y abrir una colecta popular. Hoy por hoy ya se ha cubierto el objetivo, pero siguen llegando donativos que superan los 2,5 millones de euros. La movilización en redes sociales provocó que el Gobierno agilizara el protocolo extraordinario para que un procedimiento ilegal –administración de una medicina no aprobada en Europa– se convirtiera en legal. Las autoridades del país anunciaron también que no tributarán los donativos superiores a 500 euros, para el sosiego de los donantes.
Si finalmente la agencia portuguesa de farmacia, Infarmed, aprueba la medicina, se considerará un remedio hospitalario, que pagaría el Estado, con lo cual la familia de Matilde no tendría que correr con todos los gastos. La familia ha añadido en la página de Facebook que, aún así, habrá que pagar otras cosas, derivadas del tratamiento, como desplazamientos y del seguimientos del proceso y que el dinero sobrante se destinará a otras personas que también padecen AME.
