“Cada recorte que hacen en Sanidad es una condena a muerte para nuestros hijos”

Cuando los padres de la pequeña Lucía, de siete años, llevaron a su hija al hospital este verano, los médicos dijeron que su creciente dolor de cabeza -que sufría desde hace dos años- y su pérdida de capacidad motriz y coordinación posiblemente fueran provocados por jaquecas fuertes. Sin resonancias ni tomografías, porque los recortes en Sanidad no respetan tampoco a los niños. Lucía volvió a casa con un ojo que se desviaba, los pies que tropezaban, falta de coordinación, debilidad muscular y problemas para masticar. De la noche a la mañana, la comida se le caía de la boca, que había empezado a torcerse. Cuando empeoró, a las pocas semanas, volvieron a urgencias, insistieron, dieron con otro médico que ordenó las pruebas necesarias y el diagnóstico fue demoledor: aquello no era una jaqueca, sino un tumor difuso de tronco cerebral (o glioma pontino intrínseco difuso, DIPG, por sus siglas en inglés).

Este cáncer pediátrico -que se diagnostica anualmente a entre 20 y 30 niños de entre cinco a diez años de edad en España- no tiene cura y su tasa de mortalidad es extraordinariamente alta. Hasta ahora, lo único que se hace en la mayoría de centros por los pacientes de esta “enfermedad rara” era alargar unos meses su vida con radioterapia. Las familias saben que un 70% de los menores afectados por el DIPG fallece en el primer año del diagnóstico, y un 90% fallece al segundo año. En España, se diagnostican 1.400 nuevos casos de tumores malignos en niños al año. Los más frecuentes son la leucemia, los tumores del sistema central y los linfomas, pero también poco frecuentes como el de Lucía. Este miércoles se conmemora su día en nuestro país, el Día contra el cáncer del niño.

“Cuando los médicos te dicen que tu hija tiene un tumor cerebral incurable e inoperable, porque al ser difuso y extenderse por el tronco cerebral no se puede operar, se te cae el mundo encima. Solo nos daban la opción de irradiar para alargar su vida unos meses. En septiembre, mi marido y mi hijo se tenían que quedar en León, donde vivimos y trabajamos, mientras la niña y yo nos fuimos al Hospital Niño Jesús de Madrid para recibir la radioterapia. Fue muy duro y al mismo tiempo, nos sentimos muy arropados por la gente. Desde amigos que se acercaban al trabajo de mi marido para ayudarle con el reparto del pan para que pudiera salir antes y viajar a Madrid, a vecinos que nos llevaban comida a la puerta de casa por si no podíamos cocinar, o huchas solidarias, rifas y eventos para ayudarnos a pagar los viajes, la estancia y manutención”, explica la madre, Nieves Casado, con la voz quebrada.

Cuando los médicos te dicen que tu hija tiene un tumor cerebral incurable e inoperable, porque al ser difuso y extenderse por el tronco cerebral no se puede operar, se te cae el mundo encima".

“Las ayudas a familias con niños enfermos han caído por culpa del caso Nadia, que es una vergüenza, pero no se puede perder esa solidaridad. Nosotros hemos cubierto los viajes y ya hemos anunciado que todo lo que recaudemos será donado al Fondo Alicia Pueyo, que financia con total transparencia la investigación del DIPG. Son las familias quienes están financiando a la ciencia, porque el Gobierno mira a otro lado. ¿No hay dinero para esto? No sabemos si la falta de fondos está dejando morir a los niños con enfermedades raras como este tumor, pero lo cierto es que los científicos no avanzan tan rápido como quisieran por falta de medios. El Gobierno, las comunidades, debería pensar que cada recorte que hacen en Sanidad es una condena a muerte para nuestros hijos”.

Ensayo clínico pionero

La desesperación de la madre de Lucía hizo que incluso escribiera una petición de ayuda a la reina. No pedía dinero sino médicos, solicitando que emplease su influencia para ponerla en contacto con algún científico que curase a su hija. Aunque la Casa Real respondió amablemente transmitiéndole su apoyo, lo cierto es que no existía otro tratamiento para esta enfermedad… hasta ahora.

El Hospital Sant Joan de Déu en colaboración con el Hospital Clinic, ambos de Barcelona, acaban de poner en marcha el primer ensayo clínico, pionero en el mundo, para tratar de detener el DIPG a través de un tipo de inmunoterapia: las vacunas. Lucía es la “paciente cero”, la primera niña en la que se está testando la seguridad y eficacia de la inmunoterapia a partir de vacunas de células dentítricas y en la que están puestas las esperanzas de muchas familias afectadas por la misma enfermedad.

“En la actualidad no existe cura para el DIPG en ningún país del mundo; es una enfermedad de la que hasta hace pocos años se conocía muy poco, ya que y ni siquiera se practicaban biopsias en los niños enfermos. Se sabía que una biopsia no ayudaría a tratar el tumor, así que ¿para qué someterles a eso si no iban a cambiar las pocas o nulas opciones de tratamiento?”, explica el doctor Andrés Morales, médico especialista del área de Neurooncología Pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona e investigador principal del ensayo clínico pionero.

“En este estudio, y en colaboración con la Unidad de Inmunología del Hospital Clinic de Barcelona, hemos conseguido preparar vacunas específicas para cada paciente afecto de DIPG. Este tratamiento novedoso y potencialmente efectivo, no sería realidad sin la generosidad de familias de niños enfermos tratados en nuestro centro en el pasado, que han permitido que se hiciera biopsias a sus hijos. A partir de estas muestras de tumor hemos establecido en el laboratorio líneas celulares del DIPG, que utilizamos para diversos proyectos de investigación, para conocer mejor su funcionamiento y encontrar mejores tratamientos”, describe el oncólogo.

¿Qué es la inmunoterapia personalizada?

Lo revolucionario de la investigación catalana es la combinación de células del sistema inmune del niño y células tumorales de anteriores pacientes de DIPG para crear una vacuna que podría controlar el crecimiento del tumor. Existen pocos centros en el mundo con líneas celulares de DIPG tan categorizadas como las del Hospital Sant Joan de Déu y pocos modelos de animal donde replicar la enfermedad y probar la eficacia de los fármacos como han desarrollado los investigadores en Barcelona. Científicos internacionales consultan los avances de este laboratorio y están expectantes para comprobar la efectividad del tratamiento que, después de años en desarrollo, ahora se experimentará en niños.

El Hospital Sant Joan de Déu en colaboración con el Hospital Clinic, ambos de Barcelona, acaban de poner en marcha el primer ensayo clínico, pionero en el mundo, para tratar de detener el DIPG a través de vacunas.

“El procedimiento es relativamente sencillo; primero el paciente de reciente diagnóstico se somete a radioterapia para reducir el tumor mejorando los síntomas, y entre tres y seis semanas después de finalizar la radioterapia se le administrará la vacuna. Son cinco dosis en la primera fase de inducción y otras tres dosis de recuerdo en los siguientes meses. Una vez irradiado y reducido el tumor, extraemos sangre del paciente para conseguir sus células mononucleares, donde se concentran las defensas. Por otra parte, tenemos las líneas celulares de cinco pacientes DIPG del pasado, cinco muestras de niños enfermos que crecen indefinidamente en nuestro laboratorio, y con esas líneas celulares hemos hecho un lisado tumoral, como si fuera una “sopa de tumor”, con una diversidad de DIPG muy importante, con sus estructuras anormales tumorales. La idea es “reentrenar” a las defensas de cada nuevo paciente y después exponerlas a este lisado tumoral, es decir, a los diferentes antígenos del DIPG. Una vez tenemos preparadas esas las vacunas, personalizadas a partir de las células del paciente, las inyectamos por vía intradérmica, para que el sistema inmune detecte las células cancerígenas y las combata desde dentro”, describe el doctor Morales.

En los próximos meses se seguirá controlando la evolución del tumor a través de los síntomas de los pacientes, análisis de la respuesta inmune generada en sangre y líquido cefalorraquídeo, para comprobar la efectividad de la vacuna. “Hasta dentro de uno o dos años no podremos confirmar su seguridad y efectividad. Si al menos conseguimos controlar la enfermedad en algunos de los 10 pacientes que tratemos en este estudio piloto habremos avanzado muchísimo. Porque ahora el DIPG es maquiavélicamente matemático y sabemos con certeza de su rápida progresión. Nuestro objetivo no es tanto hacerlo desaparecer como cronificarlo, y que permita una calidad de vida a los niños enfermos”, asegura el investigador.

Llamamiento social

A pesar de lo esperanzador del estudio, no todos los niños diagnosticados con DIPG tienen la suerte de participar en el ensayo clínico. Al pequeño José David, también de siete años, le diagnosticaron el pasado verano el mismo glioma difuso de tronco encefálico, a partir de un desvanecimiento seguido de parálisis facial. También su familia había observado previamente las muecas en el rostro y la pérdida de coordinación. El pasado 7 de noviembre estuvo a punto de entrar en el ensayo de Barcelona, pero un empeoramiento de su salud no se lo permitió. “Nos hemos quedado desmoralizados, porque no sabemos qué más hacer. ¿Qué opciones nos dan los médicos? Quimio paliativa. Para participar en el ensayo clínico era necesario cumplir unos requisitos: que el tumor haya respondido a la radioterapia, que no hayan pasado 100 días desde que le dieron la última sesión de radioterapia y que esté cuatro semanas sin quimio. Cuando íbamos a Barcelona para participar en el ensayo, el tumor volvió a crecer precozmente y tuvo que ser operado de urgencia: tenía hidrocefalia, líquido en la cabeza que no podía fluir… y nos quedamos fuera del ensayo”, describe con desesperación José Manuel Marco, padre del menor.

Entre sus próximos pasos no descartan intentar participar en ensayos de inmunoterapia similares al del Hospital Sant Joan de Déu en Alemania o tratamientos de quimioterapia inyectada directamente en el tumor que se está experimentando en Inglaterra. “Hemos pedido una resonancia por la sanidad privada porque por lo público nos daban meses de espera. Da la sensación de que dejan morir a los niños, que es la ley del mínimo gasto. Con esa resonancia queremos comprobar si el tumor ha dejado de crecer y cumplimos los requisitos para que nos acepten en Barcelona”, explica Marco. Tampoco en su caso reclama financiación -al menos, hasta que sepa si tendrán que viajar con el niño fuera de España para recibir tratamiento.

Su petición es un llamamiento social: “Nosotros estamos buscando a todas las familias de menores afectados por DIPG en España. Sabemos que algunos casos, sobre todo cuando son diagnosticados con menos de cuatro años, la enfermedad avanza algo más lento y querríamos consultar su experiencia. Pedimos que se pongan en contacto con nosotros, porque algo se nos escapa. Creo que, ya que no tenemos apoyo estatal, los padres deberíamos reunirnos y empezar a hacernos preguntas: “¿por qué la mayoría de los casos se detectan en los meses de verano? ¿Por qué muchos de esos niños desarrollan terrores nocturnos en los meses previos o tienen problemas de equilibro? ¿Puede ser algo ambiental y no nos hemos dado cuenta? Si todos los padres ponemos en común lo que hemos observado y aprendido quizás podamos ayudar a los científicos aportándoles más información para que sigan investigando”.