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China ejecutará el primer ensayo de ‘superedición’ de ADN en humanos

La revolucionaria herramienta CRISPR se empleará contra tumores de pulmón muy agresivos

Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, madres de la técnica CRISPR.
Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, madres de la técnica CRISPR.

Científicos chinos van a ser los primeros del mundo en inyectar a seres humanos células modificadas genéticamente con la revolucionaria técnica CRISPR, capaz de cortar y pegar múltiples secuencias de ADN de manera rápida y sencilla. El ensayo clínico comenzará en agosto en el mayor hospital de China, perteneciente a la Universidad de Sichuan, con una decena de pacientes de cáncer de pulmón, según ha adelantado la revista Nature.

El científico español que está más cerca de conseguir un premio Nobel sonríe “orgulloso”. En 1993, cuando tenía 30 años, Francis Mojica investigaba cómo podían sobrevivir unos microbios en las salinas de Santa Pola (Alicante). Y, por casualidad, descubrió en su ADN unas extrañas secuencias que se repetían periódicamente. Las bautizó CRISPR y se decidió a estudiarlas, pese a que el Ministerio de Ciencia solía rechazar financiar sus proyectos de investigación. En 2003, llegó el “Eureka”: aquel sistema, capaz de cortar y pegar ADN de manera rápida y eficaz, era una defensa de los microbios para protegerse de los virus.

El sistema de edición de ADN fue descubierto por el español Francis Mojica en unos microbios de Santa Pola (Alicante)

Otra década después, las investigadoras francesas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna se inspiraron en el descubrimiento de Mojica para desarrollar una tecnología que permite reescribir cualquier genoma con una precisión sin precedentes. La herramienta, avance del año 2015 para la revista Science, ha revolucionado los laboratorios de todo el mundo. El CRISPR ya se ha utilizado, por ejemplo, para revertir diferentes enfermedades genéticas en animales.

El ensayo de China será el primero en seres humanos. Un equipo dirigido por el oncólogo Lu You tratará a una decena de pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas con metástasis, vinculados generalmente al tabaquismo. Son personas desahuciadas, cuyos tumores han sobrevivido a la quimioterapia, la radioterapia y otros tratamientos. El grupo de Lu extraerá un tipo de glóbulos blancos, los linfocitos T, de la sangre de los pacientes, para modificarlos con CRISPR en el laboratorio.

Los científicos bloquearán la PD-1, una proteína que en condiciones normales ayuda a impedir que estos glóbulos blancos ataquen a otras células en el cuerpo. Tras multiplicar los linfocitos T mutados, los devolverán a los pacientes. Al inhibir la proteína PD-1, los investigadores creen que aumentará la respuesta inmune contra las células cancerosas, aunque existe el riesgo de que también sean atacadas células normales del organismo. Se trata de un ensayo preliminar para probar que el método es seguro.

China fue el primer país que modificó genes de embriones humanos (no viables) y de monos con CRISPR

Hace un mes, los Institutos Nacionales de la Salud de EE UU aprobaron otro experimento similar —financiado por el expresidente de Facebook Sean Parker—, pero no se llevará a cabo hasta finales de año. “Siento una alegría y una satisfacción tremendas”, reconoce Francis Mojica, de la Universidad de Alicante, al comprobar que su descubrimiento está a punto de revolucionar la medicina humana.

“Esta técnica es una bendición”, opina el genetista Lluis Montoliu, del Centro Nacional de Biotecnología, en Madrid. Su equipo emplea CRISPR para crear modelos animales de enfermedades raras. “Gracias a CRISPR, nuestros ratones llevan exactamente las mismas mutaciones que personas con nombre y apellidos. Podemos reproducir en los animales exactamente lo que vemos en los pacientes”, detalla Montoliu, centrado en el estudio de las alteraciones visuales ligadas al albinismo.

El genetista español lamenta que China haya tomado la delantera en la aplicación de la herramienta. El país asiático también fue el primero en modificar genes de embriones humanos (no viables) y de monos con CRISPR. “La inversión en China es tremenda. El número de grupos que están aplicando allí estas tecnologías es descomunal. Deberíamos empezar a pensar qué estamos haciendo mal para no estar en una posición equivalente”, reflexiona Montoliu. Una de las diferencias es clara: experimentar con monos es casi imposible en la Unión Europea.

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